“혈우병 예방의 새 표준”…JW중외, 헴리브라 WHO 필수약 등록 파장

A형 혈우병 치료제의 투약 방식이 변하고 있다. JW중외제약이 개발한 이중특이항체 치료제 헴리브라(에미시주맙)가 세계보건기구(WHO) 필수의약품목록과 소아용 필수의약품목록 2025년 개정판에 동시 등재되며, 글로벌 혈우병 예방치료의 접근성과 기준을 뒤흔들고 있다. 기존 정맥 주사 대비 간편한 피하 주사, 우수한 예방효과와 안전성 등이 인정돼 각국 제도 및 정책의 변화도 예상된다. 업계는 “처방·급여 체계의 실질적 변곡점”으로 이번 발표를 바라보고 있다.

헴리브라는 혈액 응고 인자 제8인의 기능을 인공적으로 대체하는 ‘이중특이항체’ 기반 신약이다. 제8인자에 내성을 보이는 환자(항체 보유자)와 비항체 환자 모두에 사용 가능한 유일한 예방 치료제로, 최대 4주에 한 번 피하주사로 투약하면 정상과 가까운 출혈 억제 효과를 유지할 수 있다. 실제, 글로벌 임상시험에서 연령·항체 유무와 무관하게 낮은 연간출혈률(ABR)을 기록하며 관절출혈 감소와 기능 유지도 입증했다. 기존에 주 2~3회 정맥주사제 투약이 필요하던 환자들은 편의성이 대폭 향상됐다.

이번 WHO 필수의약품 등재는 세계혈우연맹(WFH)이 헴리브라의 다기관·장기 임상자료와 경제성 데이터를 세계보건기구에 제출, 비용효과성과 안전성, 투약 간소화가 동시에 평가된 결과다. WHO 목록 등재는 각국 약가정책, 공공조달, 건강보험 급여 기준의 지표로 쓰이나, 대체 치료제 선순환의 신호탄이 될 수 있다는 점에서 의미가 크다.

특히 이번 헴리브라는 표준투약제 대비 유지효과, 주사 편의성, 부작용 프로파일에서 강점을 보였다. 이상반응은 대부분 주사부위 통증처럼 관리가 가능한 수준이었으며, 고용량 프로트롬빈복합체(aPCC) 병용시 혈전보고가 있었으나, 권장투약 기준 준수시 리스크가 최소화된다는 점이 확인됐다. 환자 입장에선 1, 2, 4주 중 투약주기를 선택할 수 있고, 통원치료 부담과 삶의 질 모두 개선 효과가 기대된다.

현재 일본, 미국 등 글로벌 시장에서 유사 이중특이항체 약물 경쟁이 벌어지고 있으나, 헴리브라는 임상데이터 축적, 글로벌 가이드라인 편입에서 선도적 입지를 굳혀가고 있다. 전문가들은 최근 유전자 치료제·항체 신약 경쟁 등으로 혈우병 관리 패러다임 전환이 가속화되는 추세에 주목하고 있다.

한편 각국 정부는 WHO 필수의약품목록 등재를 건강보험 지급 기준, 약가 규제 등 보건정책에 반영해 왔다. 국내에서도 향후 헴리브라의 건강보험 급여확대, 치료 접근성 개선 등이 정책 의제로 떠오를 가능성이 높다.

JW중외제약 관계자는 “헴리브라의 국제적 가치가 공식적으로 인정받은 것”이라며 “앞으로 더 많은 환자에게 안정적인 예방치료 기회를 제공하기 위해 최선을 다한다”고 밝혔다. 산업계는 신기술이 실제 제도권 치료환경에 얼마나 빠르게 뿌리내릴지 주목하고 있다.