“OLX301A, 1상서 안전성 입증”…올릭스, 황반변성 신약 개발 본궤도

RNA 간섭(RNAi) 플랫폼 기업 올릭스가 개발 중인 황반변성 치료 신약 OLX301A(물질명 OLX10212)가 미국 임상 1상에서 안전성과 내약성을 입증했다. 미국 식품의약국(FDA) 권고에 따라 습성과 건성 황반변성 환자를 모두 아우르는 포괄적 시험 설계가 도입된 가운데, 국내 신약 개발 기업의 혁신 치료제 글로벌 진입을 가속하는 결과로 업계의 관심이 쏠리고 있다. 황반변성은 망막 중심부 황반이 파괴돼 중심시력을 잃는 대표적 실명 질환으로, 고령화로 환자 수가 급증하고 있어 신약 수요가 높다. 업계는 이번 임상 결과를 글로벌 안과 질환 치료제 시장에서 한국 바이오의 경쟁 구도 변화의 분기점으로 보고 있다.

올릭스는 10일 미국 현지 5개 임상기관에서 단회 및 반복 투여 방식으로 진행한 1상 임상이 성공적으로 마무리됐다고 공식 밝혔다. 임상시험결과보고서(CSR) 분석 결과, OLX301A 투여군에서 중대한 약물 관련 이상반응이 없었으며, 용량제한독성(DLT) 및 임상적으로 의미 있는 안압(IOP) 상승도 관찰되지 않았다. 1상 임상의 목적이었던 안전성과 내약성 확보를 달성했다는 평가다.

OLX301A는 올릭스 고유의 RNAi(유전자 발현 억제) 기술이 적용된 주사형 치료제로, 질환 원인 유전자만을 선택적으로 표적해 기존 약물 대비 부작용 부담을 낮췄다는 설명이다. 실제로 시력(BCVA) 검사 결과에서도 15글자 이상 손실 등 기능 저하가 관찰되지 않았으며, 경미한 안과적 이상반응 1건(염증)만이 보고됐다. 기존 단백질 기반 안구내 주사 치료 대비 환자 내 약물 반응 편차와 안전성 이슈를 최소화한 것이 특징이다.

황반변성 치료제 시장에서 RNA 간섭 신약은 기존 항체 주사제 대비 장기간 효과 지속성과 반복 투여 부담 감소가 기대된다. 현재 황반변성 환자는 주기적 병원 방문과 반복 처치를 받아야 해 치료 순응도가 떨어지는 상황이다. 올릭스의 올 엑스301A는 단회 혹은 소수의 투여만으로도 질환 진행을 억제할 수 있다는 점에서 환자와 의료현장 양측에 의미를 지닌다.

글로벌 시장에서는 미국과 유럽 바이오텍들이 siRNA, RNAi 등 유전자 조절 치료제 파이프라인 개발 경쟁을 가속화하고 있다. 다만 실제 환자 대상 안전성 검증을 통과하고, 후기 임상 및 상용화 단계에 진입한 국내 RNA 신약은 드물다. 전문가들은 미국 FDA의 임상 기준에 부합해 습성·건성 환자군을 모두 포괄 검증한 사례가 드물다는 점을 주목하고 있다.

이번 임상은 미국 FDA 권고에 따라 다양한 환자군을 포함해 디자인됐으며, 올릭스 측은 향후 후기 임상에서 약효 입증에 집중할 계획이라고 밝혔다. 미국 식약처를 비롯한 각국 허가 당국은 RNA 신약의 표적 선택성과 지속성을 중점 규제·심사 요소로 반영하고 있어, 임상2상 이상에서는 효능 및 장기 안전성 데이터가 핵심이 될 전망이다.

이동기 올릭스 대표이사는 “OLX301A가 글로벌 1상에서 포괄적 환자군 대상 안전성을 입증했다”며 “중장기적으로 글로벌 파트너십과 추가 임상을 통해 황반변성 치료 분야에서 신약 패러다임 전환을 견인할 것”이라고 말했다.

전문가들은 국내 RNA 치료제 선도기업의 글로벌 임상 결과가 국내 바이오기업의 해외 진출에 긍정 신호를 보낼 것으로 평가한다. 산업계는 이번 기술이 실제 시장 진입과 환자 치료 패러다임 전환을 이끌 수 있을지 주목하고 있다.