“신경 대상 유전자치료 등장”…코오롱, 만성통증 차세대 후보 공개

신경병증성 통증 치료 패러다임이 유전자치료제로 전환할 조짐을 보이고 있다. 코오롱생명과학이 개발한 유전자치료제 후보 ‘KLS-2031’은 이번 국제 신경병증성 통증 학술대회(NeuPSIG 2025)에서 전임상 최신 데이터를 공개하며 시장 가능성을 보여줬다. 동물실험에서 입증된 지속효과와 면역조절 기반의 통증 제어 성과는 만성통증 칩입 환자 치료법 재편에 영향을 미칠 전망이다.

코오롱생명과학이 6월 4일(현지시간) 독일 베를린에서 개최된 NeuPSIG 2025에서 발표한 연구에 따르면, KLS-2031은 인슐린 치료를 받고 있어도 통증이 지속되는 당뇨병성 말초신경병증(PDPN) 동물 모델에서, 단 1회 투여만으로도 통증 완화 효과를 오래 유지함을 확인했다. 특히 스트렙토조토신으로 유도한 랫트 모델 실험에서 인슐린 병용 여부와 관계없이 통증 감소가 장기간 이어지는 점이 유의했다.

기존의 PDPN 치료제는 상당수가 일시적 효과에 머물거나 인슐린 병용 환자에서 효율이 제한적이었다. 반면 KLS-2031은 재조합 아데노 부속 바이러스(rAAV)를 전달체로, 신경 염증을 다스리는 GAD65, GDNF, IL-10 유전자 집합을 발현하도록 설계한 것이 핵심이다. 이번 연구에서는 척수신경절(DRG)과 척수 내에서 활성화된 면역 환경이 정상 수준과 비슷하게 조정되는 항염 효과 역시 관찰됐다. 기존 유전자치료 대비 목적 유전자 조합 설계 및 면역세포 미세환경 리셋 원리가 강점으로 지목된다.

시장 측면에서는 치료 대안이 거의 없는 만성 PDPN 영역에, 1회 투여로 장기 효과가 가능한 치료제 출현이 의료진과 환자 모두에게 새로운 치료 표준을 제시할 수 있다는 기대가 커진다. 실제 글로벌 시장에서는 만성 신경병 치료제의 미충족 수요가 크고, 단발성 투여 솔루션에 대한 사업성과 외부 투자 관심도 높다.

유전자 기반 신경병증성 통증 치료제는 미국, 유럽 바이오벤처의 시도로도 이어지고 있으나 현재까지 글로벌 승인 사례는 제한적이다. 경쟁 후보들과 비교해 KLS-2031은 병용 치료군에서도 유효성을 보였다는 점, 면역학적 안정성을 뒷받침하는 데이터가 강조된다. 유럽 및 미국 학계와 임상 현장에서도 통증 분야 유전자 치료제의 안전성, 장기 효과 데이터가 상용화의 관건으로 지목되는 상황이다.

식품의약품안전처(FDA 등) 규제도 혁신 신약 이상의 데이터 제출과 제작 공정 통제를 요구하고 있다. IND(임상시험계획) 신청을 위한 비임상 데이터 범위, 면역반응 관리, 유전자 전달체 안전성 등에 대한 엄격한 검증이 예상된다. 아직 국내외 전임상 단계를 벗어난 신경병증성 유전자치료제는 소수에 그쳐, 향후 IND 진입 및 국제 공동 임상 착수 여부가 경쟁력을 좌우할 전망이다.

업계 전문가들은 “이번 KLS-2031 연구 데이터가 만성 신경병증성 통증 치료의 실질적 게임체인저가 될 수 있는 단초”라고 평가했다. 유전자 설계의 정밀성과 면역조절 기반 통증 완화 원리가 병용치료군까지 확장된다면 상용화 가치는 더욱 높아질 전망이다. 산업계는 이번 기술이 실제 시장에 안착할 수 있을지 주시하고 있다.