“MSC 치료제, 희귀질환 전면 도전”…이엔셀 임상 경험 공유에 업계 주목

중간엽줄기세포(MSC) 기반 치료제가 희귀 신경질환인 샤르코마리투스병(CMT)의 치료 패러다임을 바꾸고 있다. 국내 신약개발 기업 이엔셀은 9월 미국 보스턴에서 열린 CMT 1E 국제학회에서 개최한 ‘MSC for CMT community’ 세션을 통해, 중간엽줄기세포 기반 치료법의 임상 데이터와 글로벌 시장 동향을 소개했다. 현재까지 승인된 치료제가 없는 CMT 영역에서, MSC 플랫폼이 실제 임상과 환자 지원에 얼마만큼 파급력을 미칠 수 있을지 관심이 집중된다. 업계는 MSC 치료 플랫폼이 희귀질환 재생의학 경쟁의 분기점이 될 것으로 본다.

이엔셀은 이번 국제학회 자리에서 CMT 환자와 의료진을 대상으로 MSC 치료제가 가진 치료 가능성과 한계를 객관적으로 조망했다. 이 세션에는 하버드 메디컬 스쿨의 수잔 프로캅 교수와 UC데이비스의 페르난도 피에로 교수, 그리고 이엔셀의 최영환 전문의가 발표에 나서, 각각 글로벌 임상 현황과 국내 개발 경험을 공유했다.

수잔 프로캅 교수는 “미국에서 FDA 승인을 받은 MSC 치료제 ‘라이온실’의 임상 데이터는, 중간엽줄기세포가 안전성과 치료적 가치를 꾸준히 입증해왔다는 방증”이라며, 최근 글로벌 당국의 승인 동향이 재생의학 분야 전반에 의미 있는 신호가 되고 있음을 강조했다. 이엔셀의 EN001은 현재 국내 임상 1b·2a상을 효율적으로 통합 진행 중이며, 현장에서도 높은 관심을 받은 것으로 전해진다. 기존 약리학적 치료 옵션이 전무했던 CMT 질환에서, MSC 세포치료제가 기능 개선 및 만성 진행 억제 효과까지 기대된다는 점이 주목된다.

현재 이엔셀은 삼성서울병원과 첨단재생치료 수행을 준비하고 있으며, 지난해 CMT 1E 환자 대상 임상 연구를 종료한 바 있다. 이처럼 국내외 병원과 신약개발사가 손잡고 임상·상용화 전선을 넓히는 가운데, 글로벌 주요 제약사도 재생의학 플랫폼 경쟁에 속도를 내고 있다. 미국과 유럽 시장에서는 FDA·EMA의 조건부 승인과 시판 후 데이터 확보 요구 등 점진적 규제 변화가 이뤄지고 있다. 

전문가들은 희귀질환 맞춤형 치료제와 같이 고도화된 재생의학 기술이 상용화에 진입할 경우, 기존 치료 사각지대 해소뿐만 아니라 의료 패러다임 자체에 변화를 가져올 가능성에 주목한다. 산업계는 이번 세포치료 기술이 시장에 성공적으로 안착할지 면밀히 지켜보고 있다.