“줄기세포·인슐린 융합”…이엔셀, 샤르코마리투스병 치료 호주 특허 확보

중간엽 줄기세포(MSC)에 인슐린을 결합한 신경재생 치료제 기술이 샤르코마리투스병(CMT) 분야에서 글로벌 특허망을 넓히고 있다. 바이오기업 이엔셀은 줄기세포 치료제 ‘EN001’의 호주 특허가 정식 등록됐다고 14일 발표했다. 이 기술은 이미 유럽 특허 등록을 마친 상태로, FDA 희귀의약품 지정과 더불어 글로벌 시장 진입의 발판을 마련했다는 분석이 나온다.

이엔셀이 개발한 EN001은 자체 ENCT(ENCell Technology) 기술로 배양한 중간엽 줄기세포에 인슐린의 신경 보호 역할을 접목한 것이 특징이다. 샤르코마리투스병은 신경변성과 근육 위축을 유발하며, 뚜렷한 치료제가 없는 유전성 희귀질환이다. EN001은 줄기세포가 손상 부위로 이동해 치료 물질을 다량 분비하고, 신경 수초 재생을 촉진하는 방식으로 치료 효과를 노린다. 기존 줄기세포 치료 대비 세포 노화 억제, 치료 인자 분비 증가 등 기능적 우위가 확인됐다.

시장 측면에서 CMT는 전 세계적으로 발병 빈도는 높지만 뚜렷한 치료가 없어 의료 수요가 누적된 분야다. EN001은 희귀의약품 지정에 힘입어 임상 2상 이후 신속 품목허가를 신청할 수 있고, 글로벌 제약사와의 기술 협력 및 수출 가능성이 커진 상황이다. 특히 이번 호주 특허는 유럽에 이어 인구 통계학적으로 주요 시장에서 독점적 권리를 확보했다는 점에서 의미가 있다.

글로벌 바이오 시장에선 줄기세포와 성장인자 병용 신약의 개발이 본격화되고 있다. 미국·유럽이 CMT 등 희귀질환 신경재생 치료제 개발에서 서로 경쟁하는 가운데, 이엔셀은 기술 특허 다각화와 신속 임상 전략으로 국내외 선두 업체로 발돋움하고 있다.

특히 임상 진입을 앞둔 EN001은 약물의 신경 보호 기능, 조직 재생 역량 등의 차별화로 미국 FDA, 유럽 EMA 등 주요 규제기관의 심사 문턱을 넘는 것이 관건으로 꼽힌다. 줄기세포 신약의 안전성·유효성, 희귀질환 치료에 대한 글로벌 가이드라인 준수도 당면 과제로 지적된다.

업계는 EN001을 비롯한 줄기세포·재생의학 신약이 희귀질환 치료의 ‘게임체인저’로 부상할지 주목하고 있다. “궁극적으로 기술 개발과 규제, 시장 진입의 속도가 조화를 이루는 것이 산업 확대의 열쇠”라는 평가도 나온다. 산업계는 이번 이엔셀의 행보가 실제 환자 치료 현장에 안착할 수 있을지, 글로벌 협력 및 수출까지 이어질 수 있을지 예의주시하고 있다.