“면역관문 BTN1A1 겨냥”…에스티큐브, 폐암 2상 직행 허가로 임상가속

새 면역관문을 겨냥한 국내 신약 후보물질이 빠른 임상 추진으로 주목받고 있다. 에스티큐브는 16일 식품의약품안전처에서 자사 면역항암제 넬마스토바트의 진행성·전이성 비소세포폐암 환자 대상 임상 2상 시험계획(IND)을 승인받았다고 밝혔다. BTN1A1이라는 신규 면역관문 분자를 표적으로 하는 독창적 계열 내 최초 물질로, 바이오마커 기반 환자 선별과 도세탁셀 병용 전략이 적용된다. 업계는 탐색적 1b상 과정 없이 2상 본임상에 곧장 진입한 점에 비상한 관심을 두고 있다.

에스티큐브에 따르면 이번 임상 2상은 1차 치료에 실패한 BTN1A1 양성 비소세포폐암 환자를 대상으로 한다. 환자에게는 3주 간격으로 넬마스토바트 800밀리그램과 도세탁셀 75밀리그램/제곱미터가 병용 투여된다. 이전까지 넬마스토바트는 글로벌 고형암 1상, 그리고 현재 대장암을 중심으로 한 임상 1b·2상을 거치며 안정성과 가능성을 확인한 바 있다. 이 같은 임상 데이터가 1b상 생략과 곧바로 2상 허가로 이어진 것이다.

기술적으로 넬마스토바트는 기존 주요 면역관문인 PD-1, CTLA-4 대비 BTN1A1을 직접 저해함으로써, 면역반응이 저조한 폐암 등에서 새로운 치료 옵션을 제시한다. BTN1A1 타깃 약물은 기존 허가 사례가 없어 혁신성을 평가받고 있다. 에스티큐브는 삼성서울병원을 시작으로 BTN1A1 발현 환자 스크리닝을 실시하고, 올해 안에 첫 투약에 돌입할 계획이다. 임상기관은 최대 7개 대형 병원으로 순차 확대된다.

특히 이번 2상 설계는 임상 단계 단축으로 신약개발 효율성을 높였다. 글로벌 항암제 개발 기업들과 견주었을 때, 1b상 생략을 통한 ‘본임상 직행’은 글로벌 경쟁력을 높이는 시도로 평가된다. 미국 FDA의 블라인드 2상 선호 기조와 비교해 국내에서도 선택적 단계 단축이 나타나고 있다.

다만 혁신신약 IND 승인 과정에서는 안전성·유효성 사전검증이 필수다. 식품의약품안전처 역시 임상 안전기준, 환자 보호 체계 점검 등 규제절차를 엄격히 요구하고 있다. 정현진 에스티큐브 대표는 “글로벌 임상 1상, 대장암 연구자임상 데이터를 바탕으로 유효성 중심 2상 설계가 가능했다”고 밝혔다.

업계와 전문가들은 BTN1A1이라는 새로운 타깃이 향후 면역항암제 치료 지형에 영향을 줄 것으로 내다보고 있다. 산업계는 실제 임상진입과 효능 검증이 신속히 이뤄질지 지켜보고 있다.