“면역항암제 완전관해 첫 사례”…메드팩토, 골육종 임상 1상 성과 업계 주목

면역항암제가 희귀 골육종 치료의 임상 패러다임을 바꾸고 있다. 신약개발 기업 메드팩토가 자체 개발한 면역항암제 ‘백토서팁’은 글로벌 임상 1상에서 완전관해(CR, 종양이 완전히 사라진 상태) 사례를 기록하는 등 치료 반응률 36%의 중간 결과를 발표해 산업 내 파급력이 주목된다. 업계는 이번 성과를 ‘희귀암 면역치료 경쟁의 분수령’으로 받아들이고 있다.

메드팩토는 7~9일(현지시간) 미국 메릴랜드에서 열린 ‘면역항암학회 연례학술대회(SITC 2025)’를 통해 재발성 또는 불응성 골육종 환자 11명을 대상으로 한 백토서팁 글로벌 임상 1상 중간 결과를 공개했다. 평가 결과, 수 차례 치료에 실패한 환자 중 1명이 완전관해에 도달했고 3명은 부분관해(PR, 종양 일부 감소) 반응을 보였다. 이런 결과로 객관적 반응률(ORR)은 36.4%에 달했다. 또한, 용량제한독성(DLT) 등 심각한 부작용이 관찰되지 않아 내약성·안전성 측면에서도 긍정적으로 평가됐다.

백토서팁은 종양세포의 면역회피 신호 전달을 차단하는 기전의 신약 후보물질이다. 기존 표준치료법인 화학항암제의 한계를 넘어 면역기전을 활용, 종양 미세환경을 조절해 T세포 활성을 유도하는 점이 특징이다. 특히 이번 임상은 백토서팁 단독 투여로 완전관해가 나온 글로벌 첫 골육종 사례로 주목받는다. 기존에는 복합치료나 항암제 병용 투약이 주류였기 때문이다.

골육종은 뼈 및 연골에서 발현되며 연평균 1,000명 이하 환자가 발생하는 희귀·난치성 악성종양이다. 항암제 병용 및 수술 중심의 기존 치료로도 장기 생존율 개선이 어려웠던 만큼 새로운 치료법에 대한 의료현장의 수요가 높다. 실제, 재발성·불응성 환자군의 완전관해 사례는 글로벌 임상 문헌상 극히 드물다. 이번 임상 데이터를 토대로 메드팩토는 임상 2상에서 성인환자 모집을 순조롭게 이어가고 있다고 밝혔다.

업계 전문가들은 메드팩토의 이번 골육종 1상 데이터를 미국·유럽의 글로벌 면역항암제 성적과 비교하며, 향후 희귀암 면역치료제 시장에서 국내 기업의 점유율 확대 가능성에 주목하고 있다. 미국 등 해외에서는 1~2상에서 객관적 치료 반응률이 20%대에 머물렀던 만큼, 백토서팁의 36% ORR은 경쟁력 있다는 평가가 나온다.

아직 FDA 등 글로벌 임상 3상 진입, 장기 데이터 확보, 미국 식품의약국 신속심사(RMAT) 또는 희귀의약품 지정(Odd) 등은 과제로 남아 있다. 하지만, 메드팩토는 백토서팁의 안전성과 효능을 입증하며 추후 신속한 허가 절차와 상업화 가능성도 모색 중이다.

연세대 의대 종양내과 전문가는 “이전 세대 골육종 치료법보다 면역항암제의 임상 적용 시점이 암 치료 패러다임의 변화를 이끌 것”이라 내다봤다. 산업계는 이번 면역항암제가 실제 현장에서 치료 표준으로 안착할 수 있을지 주시하고 있다.