“치매 신약 GV1001, 안전성 입증”…젬백스, 2상 결과로 글로벌 3상 준비 본격화

펩타이드 기반 치매 신약 후보물질 ‘GV1001’이 임상 2상에서 주요 안전성 지표를 충족한 가운데, 유효성 지표에서는 통계적 유의성 확보에 도달하지 못했다. 젬백스앤카엘이 7일 공개한 글로벌 임상 2상 최종 결과에 따르면, 알츠하이머 초기~중기 환자 199명을 대상으로 시행된 이 임상은 약물의 안전성을 의학적 표준에 맞게 확립했고, 단 1건의 중대한 부작용 사례도 보고되지 않았다. 전문가들은 이번 경과가 차세대 치매 치료제 개발 경쟁의 새로운 변곡점이 될 수 있을지 주목하고 있다.

임상 2상은 미국과 유럽 등 7개국 43개 기관에서 52주간 진행됐다. 대상자는 GV1001 0.56mg, 1.12mg 투약군과 위약군으로 배정됐으며, 약물은 피하주사 방식으로 투여됐다. 1차 평가지표의 안전성 부문에서, GV1001 투약 환자군은 부작용 발생이 위약군과 유사했으며, 알츠하이머 치료제에서 흔히 나타나는 ‘아밀로이드 관련 영상 이상(ARIA)’ 역시 한 건도 관찰되지 않았다. 다양한 안전성 항목을 통해 글로벌 임상 기준을 충족했다는 평가다.

그러나 1차 유효성 평가지표에서는 ADAS-cog11(알츠하이머 인지기능 측정 도구)에서 위약군과 유의미한 차이를 보이지 못했다. 52주 차 ADAS-cog11 점수 변화량은 GV1001 투약군(0.56mg, 1.12mg)이 각 4.14점, 4.31점, 위약군이 4.30점으로, 통계적으로 크게 다르지 않았다. 반면, 2차 평가지표인 ‘삶의 질 설문지(QoL-AD)’에서는 투약군이 위약군 대비 점진적인 개선을 보이며 통계적 유의성에 근접했다.

GV1001은 신경세포에 축적되는 베타아밀로이드와 타우 단백질의 집합을 동시에 억제하는 다중기전 신약 물질이다. 뇌 신경세포의 염증과 산화 스트레스를 낮추고, 미토콘드리아 기능 회복에도 관여하는 것으로 작동 원리가 분석된다. 기존 항체치료제 대비 부작용 위험이 없고 최소 침습적 투약이 장점으로 제시된다. 특히 이번 안전성 확보는 글로벌 경쟁 약물 대비 차별점으로 꼽힌다.

알츠하이머병 신약은 최근 미국, 일본 제약사들이 3상에서 신뢰도 높은 인지개선 효과와 안전성 확보를 동시에 맞추는 데 실패했고, 일부는 허가 후 현실적 부작용 이슈로 시장에서 논란이 지속되고 있다. 젬백스 GV1001의 이번 2상 결과는 삶의 질 개선 등 부가효과와 고안전성 때문이라도 차별화된 후속 임상 설계가 주목되는 대목이다.

알츠하이머 등 치매 치료제의 글로벌 허가 규제는 인지기능 개선 효과 입증과 부작용 안전성 데이터 모두를 반드시 요구하며, 미국 FDA와 유럽 EMA의 기준이 강화되고 있다. 업계는 GV1001이 2상에서 안전성 프로파일을 정립한 만큼, 향후 전문가 자문과 보완 임상을 거쳐 3상 승인을 추진할 것으로 보고 있다.

젬백스는 “‘임상적으로 의미 있는 삶의 질 평가 및 부작용 최소화’라는 대목에서 일차 성과를 거뒀다”고 밝혔으며, 전문가들은 “궁극적으로 유효성과 안전성 모두에서 시장 수요를 만족할 임상 3상 설계 전략이 결정적”이라고 진단했다. 산업계는 이번 기술이 실제로 글로벌 시장에 안착할 수 있을지 주시하고 있다.