카티스템 미국 3상 진입…메디포스트, DMOAD 도전장 던졌다
제대혈 유래 줄기세포가 무릎 골관절염 치료 패러다임을 바꾸려는 움직임이 빨라지고 있다. 메디포스트가 개발한 세포치료제 카티스템이 미국에서 임상 3상 진입을 추진하며, 연골을 직접 재생하는 근본 치료제 경쟁 구도가 본격화되는 모습이다. 업계는 이번 미국 진입이 세포 기반 골관절염 치료제의 글로벌 상용화 분기점이 될 수 있을지 주목하고 있다. 특히 미국과 일본을 동시에 겨냥한 다국가 임상 전략은 국산 재생의료 기술의 글로벌 위상을 가늠하는 시험대가 될 전망이다.
메디포스트는 제대혈유래 동종중간엽 줄기세포 치료제 카티스템의 미국 임상 3상 진입을 위한 임상시험계획 IND를 미국 식품의약국 FDA에 제출했다고 30일 밝혔다. 대상은 중등증에서 중증 단계에 해당하는 무릎 골관절염 환자이며, 활성 대조군을 포함한 다국가 무작위 임상으로 설계됐다. 회사는 FDA 협의가 마무리되는 대로 내년 상반기 첫 환자 투약을 시작할 방침이다.
카티스템은 출산 시 얻은 탯줄 속 혈액인 제대혈에서 분리한 중간엽 줄기세포를 이용해 손상된 무릎 연골 부위에 이식하는 방식의 세포치료제다. 연골세포 분화 능력과 항염·면역조절 기능을 동시에 활용해 연골 손상을 복원하고 통증과 염증을 줄이는 것이 핵심 기전으로 설명된다. 특히 이번 임상 3상에서는 통증 개선 같은 증상 완화뿐 아니라 구조적 개선, 즉 실제 연골 재생 효과를 객관적 영상과 평가 지표를 통해 입증하는 데 초점을 맞춘다. 성공할 경우 카티스템이 증상 조절 약물을 넘어 DMOAD로 불리는 골관절염 근본 치료제 범주에 진입할 가능성이 커진다.
무릎 골관절염은 고령화와 비만 인구 증가로 전 세계 유병률이 빠르게 늘고 있는 대표적인 근골격계 질환이다. 현재 미국을 포함한 글로벌 시장의 주류 치료는 소염진통제, 히알루론산 주사, 스테로이드 주사 등 증상 완화 중심 요법과 인공관절 치환술 같은 수술적 치료다. 연골이 한 번 손상되면 자연 재생이 어렵다는 점에서, 실제 연골 구조를 회복해 관절 기능을 되살리는 재생의학 기반 치료제에 대한 수요가 커지고 있다. 메디포스트는 미국이 세계 최대 무릎 골관절염 치료 시장인 만큼, 이번 3상 성공 시 상업적 파급력이 클 것으로 보고 있다.
경쟁 구도 측면에서 글로벌 제약사와 바이오텍들은 유전자 치료, 단클론항체, 저분자 후보물질 등 다양한 DMOAD 후보를 임상 중에 두고 있다. 그러나 구조적 연골 재생을 명확히 입증한 약제는 여전히 제한적이다. 일부 국가에서 자가 연골세포 이식과 지방유래 줄기세포 주입 등이 도입됐지만, 비용과 시술 편의성, 장기 추적 데이터 측면에서 논쟁이 계속되는 상황이다. 제대혈 유래 동종 줄기세포를 이용하는 카티스템 방식은 대량 생산과 품질 균일성 확보 측면에서 차별화 포인트를 갖는 것으로 평가된다.
메디포스트는 미국에서의 임상 3상 결과를 바탕으로 2031년경 FDA 품목허가를 획득하고 상업적 출시까지 이어간다는 로드맵을 제시했다. 임상 규모, 추적 관찰 기간, FDA의 재생의료 심사 기준을 감안할 때, 2030년 전후가 글로벌 재생의학 골관절염 치료제들의 승인 분수령이 될 수 있다는 관측도 제기된다. 회사는 카티스템이 통과할 경우 세포치료제가 기존 화학·생물학적 제제를 보완하는 새로운 치료 축을 형성할 것으로 기대한다.
일본에서는 이미 한발 앞선 개발이 진행돼 있다. 메디포스트는 일본 내 카티스템 임상 3상에서 최종 환자 방문 LPO를 최근 완료하며 임상 시험을 사실상 마무리했다. 내년 상반기 3상 결과를 발표하고, 같은 해 하반기 품목허가를 신청해 2027년 내 허가 획득을 목표로 하고 있다. 일본은 재생의료 관련 특례제도를 운영하며 세포치료제 상용화를 적극 지원해 온 국가로, 카티스템이 허가를 받으면 동아시아 재생의료 시장에서 상징성이 커질 전망이다.
규제 환경 측면에서는 미국 FDA와 일본 규제당국이 세포치료제의 안전성과 장기 유효성을 특히 중점적으로 살펴볼 것으로 보인다. 세포 기원의 치료제는 제조 공정 관리와 이식 후 종양 발생 가능성, 면역반응 등 복합적인 리스크 요인이 존재하기 때문이다. 메디포스트는 한국에서의 시판 경험과 다국가 임상 데이터를 축적해 이러한 규제 요구를 충족하겠다는 전략이다.
메디포스트 관계자는 일본과 북미를 중심으로 글로벌 시장 진출을 가속화해 무릎 골관절염 치료 분야 세포치료제 리더십을 확고히 하겠다고 말했다. 산업계에서는 카티스템이 미국과 일본에서 연달아 허가 관문을 통과할 수 있을지, 그리고 세포 기반 DMOAD가 실제 시장에서 기존 치료 패턴을 얼마나 빠르게 대체할 수 있을지 예의주시하고 있다.
