“면역항암제 단독 완전관해”…메드팩토, 골육종 치료 새 전기

면역항암 활성을 높인 신약 후보 기술이 난치 희귀암 치료에 새로운 가능성을 열고 있다. 신약 개발 기업 메드팩토는 면역항암제 백토서팁의 글로벌 임상1상에서 골육종 환자에게 완전관해(CR) 사례가 확인됐다고 밝혔다. 재발성 및 불응성 골육종을 앓는 환자 중 수차례 치료 실패 뒤 단독 백토서팁 투여만으로 이 같은 반응이 보고된 것은 세계적으로도 드문 결과여서 산업계의 관심이 커지고 있다. 업계는 ‘기존 면역항암제의 한계와 경쟁력 판도’ 변화의 신호탄으로 보고 있다.

메드팩토는 7~9일 미국 메릴랜드에서 열린 면역항암학회 연례학술대회(SITC 2025)에서 이같은 글로벌 임상1상 중간 데이터를 공개했다. 백토서팁은 이번 임상에서 총 11명의 재발성 또는 불응성 골육종 환자를 대상으로 단독 투약됐고, 완전관해 1명, 부분관해(PR) 3명이 나왔다. 결과적으로 객관적 반응률(ORR)은 36.4%에 달했다. 완전관해는 종양이 병리학적으로 완전히 소실된 상태, 부분관해는 종양이 일부 감소한 상태를 뜻한다. 안전성 역시 눈에 띄었다. 용량제한독성(DLT) 등 중대한 부작용은 관찰되지 않아 내약성 측면에서도 우수성을 보였다.

특히 이번 결과는 기존 화학항암 치료제의 반복 실패 군에서 새로운 면역치료제의 단독 효과를 입증한 사례로 평가받는다. 현재까지 골육종의 표준치료는 다제 항암화학요법이지만, 치료 효과와 생존율 개선에 뚜렷한 한계가 있었다. 메드팩토가 개발한 백토서팁은 종양 미세환경 내 면역 억제 신호를 차단해 T세포 면역반응을 강화하는 방식으로, 완전관해의 병리학적 특성상 신약 패러다임 변화의 계기가 될 수 있다는 분석이 나온다.

업계에서는 이번 발표가 글로벌 면역항암 분야 경쟁 구도를 바꿀 조짐으로 주목한다. 면역항암제 경쟁이 심화 중인 미국, 일본을 비롯한 선진 바이오 시장에서도 완전관해 사례의 임상 보고가 극히 드물다. 메드팩토는 이어지는 2상에서 성인 환자군을 빠르게 모집하고 데이터 확보에 속도를 낸다는 계획이다.

임상과정의 모든 데이터는 글로벌 허가 심사와도 직결된다. 규제 측면에서 최근 한국과 미국, 유럽연합(EU) 의료당국 모두 면역항암제 신약에 대한 신속 승인 제도를 운영하고 있어, 향후 백토서팁의 상업화 일정에도 탄력이 붙을 가능성이 있다.

전문가들은 “면역항암제 단독 치료로 CR을 달성한 것은 골육종 신약 경쟁서 분기점이 될 만한 사건”이라고 짚었다. 산업계는 이번 백토서팁 임상 사례가 실제 시장 진입과 치료 표준을 얼마나 바꿀지 주목하고 있다.