“희귀 간질환 치료 새길”…식약처, 아이커보정80mg 허가로 치료 패러다임 전환

과산화소체 증식제 활성화 수용체 작용제(PPAR agonist) 계열의 새로운 치료제가 국내 희귀질환 치료 시장에 진입했다. 24일 식품의약품안전처는 입센의 수입 희귀의약품 '아이커보정80밀리그램(성분명 엘라피브라노)'의 수입·판매를 승인했다고 밝혔다. 이 의약품은 기존 우르소데옥시콜산(UDCA) 치료에 내약성이 없거나 충분한 반응을 보이지 않는 원발성 담즙성 담관염(PBC·Primary Biliary Cholangitis) 성인 환자를 대상으로 인정됐다.

엘라피브라노는 담즙산 합성 저해 및 담즙산 흡수 촉진 원리를 바탕으로 간내 담즙 축적으로 인한 만성 진행성 간손상(자가면역 기전적 특성)을 표적으로 한다. 지금까지 PBC는 간 내 소담관(destructive cholangitis) 파괴로 인한 담즙 정체와 이에 따라 간 질환이 악화되는 희귀질환으로, 치료수단이 매우 제한적이었다. 아이커보정은 PPAR 수용체를 통한 대사조절로 환자 맞춤형 치료 옵션을 제시하며, 기존 치료제 대비 대상 환자의 적용 범위 및 기전 다양화 측면에서 경쟁력을 확보한 것으로 보인다.

현재 PBC 환자들은 UDCA를 1차 치료제로 사용하지만, 일부는 내약성 부족이나 치료 반응 불충분 문제를 겪는다. 새로 허가된 아이커보정80밀리그램은 이 같은 미충족 수요를 직접 겨냥, 임상시험에서 간기능 지표 및 담즙산 조절 효과 등에서 유의미한 결과를 보였다. 특히 기존 치료 한계로 인해 빠른 이식 또는 진행성 간질환 위험에 직면한 환자에게 실질적 대안으로 평가받고 있다.

글로벌 희귀질환 치료제 시장에서는 미국, 유럽에서도 PPAR 억제 기전 신약에 대한 임상개발과 허가가 연이어 이어지고 있다. 이번 아이커보정80밀리그램의 국내 허가는 한국에서도 글로벌 허가·임상 트렌드와 발맞춰 환자 접근성이 높아질 것으로 해석된다.

식약처는 희귀·난치성 질환 치료제의 신속 심사, 안정성·유효성 평가체계 고도화를 통해 향후에도 임상적 가치가 명확한 치료제의 유입을 확대할 계획이다. 식약처 관계자는 “예측가능성과 기준 엄격성을 바탕으로 환자 치료 기회 차별을 최소화하겠다”고 밝혔다.

전문가들은 향후 바이오의약품 중심 희귀질환 신약 허가 패러다임이 환자 중심으로 한층 가속화될 가능성에 주목하고 있다. 산업계는 이번 허가가 실제 치료 현장에서 환자들의 삶의 질 개선으로 이어질지 지켜보고 있다.