“세포·유전자치료제 규제 혁신”…FDA·EMA, 시장성장 가속 예고

세포·유전자 치료제(이하 CGT) 기술이 바이오헬스 산업의 핵심 축으로 부상하고 있다. 글로벌 제약바이오 산업의 신약 파이프라인이 CGT로 빠르게 다변화면서, 각국 규제혁신과 신속한 허가 시스템의 병행이 산업 성장을 좌우하는 분기점으로 지목되고 있다. 업계는 글로벌 시장의 가파른 성장세와 함께, 미국·유럽 주도의 규제 지원체계가 CGT 상용화 경쟁의 핵심 변수가 될 것으로 본다.

식품의약품안전평가원이 최근 발간한 '주요국 의약품 규제동향 브리프'에 따르면, CGT 시장은 2023년 445억 달러(약 61조5700억 원)에서 2030년 995억 달러(약 137조6800억 원)로 연평균 14% 성장할 것으로 추정된다. 미국 식품의약국(FDA) 승인 CGT 의약품은 2010년 첫 세포치료제 '프로벤지' 도입 이후 2024년 5월까지 누적 45개에 달한다. CGT 승인 품목 수는 올해 7~9개, 2030년 연간 20개 수준까지 확대될 것으로 전망된다. 특히 CAR-T 및 TCR-T 등 차세대 맞춤 세포치료제가 2030년까지 누적 25종 출시될 것으로 예측되고 있다.

세포치료제는 자가 또는 동종·이종 세포를 체외에서 조작한 의약품으로, 조직 재생, 항암 등 고난도 치료 영역에 적용된다. 유전자 치료제는 변이 유전자 교정 또는 기능성 유전자의 체내 전달 등 정밀의학 핵심 기술로 꼽힌다. 최근에는 생체 내(in vivo) 전달 플랫폼, CRISPR 기반 표적 편집, 동종유래 CAR-T 등 혁신기술도 속속 등장하며 글로벌 개발파이프라인이 폭넓게 확장되고 있다.

시장 확대와 함께 각국 규제환경도 분주하게 정비되고 있다. 미국 FDA는 첨단재생의료치료제(RMAT) 지정제도를 운영, 혁신적 CGT 개발사가 패스트트랙, 혁신치료제 지정, 우선 심사 등 신속 허가체계를 원스톱으로 활용할 수 있도록 지원한다. 실제 RMAT 지정 품목이 2021년 이후 첨단재생바이오의약품 전체 시판허가의 약 48%를 차지했다. 또 FDA는 2023년에만 5건의 신규 가이던스를 포함, 총 37종의 CGT 세부 지침을 통해 개발·허가 전 과정을 체계적으로 지원하고 있다.

유럽 역시 EMA(유럽의약품청) 주도로 ‘우선순위의약품(PRIME)’ 제도를 강화하고 있다. EMA와의 집중적 과학자문 및 맞춤형 지원을 받을 경우 실제 CGT 허가 속도가 크게 단축되고 있어, 2017년 이후 EMA 승인 첨단재생바이오의약품 중 67%가 PRIME 지정을 통한 지원을 받았다.

한편 한국의 CGT 산업은 2002년 세포치료제 '홀로덤' 이후 독자개발 신약 수가 13종에 그쳤으며, 최근에는 다국적 제약사의 유전자 치료제 허가가 주로 이뤄지고 있다. 코오롱티슈진의 '인보사' 사례는 안정적 개발과 철저한 규제 준수의 중요성을 보여줬다.

글로벌 당국의 규제 혁신은 시장 성장의 결정적 동력으로 꼽힌다. 보고서는 "지속적인 기술 개발과 실용화, 그리고 신속한 규제 지원의 삼각편대가 실제 시장에 가시적 성과로 이어지고 있음을 방증한다"고 진단했다. 전문가들은 “FDA의 RMAT, EMA의 PRIME 등 신속 심사 체계가 CGT 상용화의 게임체인저가 될 수 있다”고 분석한다.

다만 기술 안전성, 윤리성, 환자 접근성 등 규제 혁신과 실용적 지침 제도화, 그리고 산업계·학계·당국 간 긴밀한 협력체계 구축이 CGT의 본격적 보급과 지속가능성의 관건이 될 전망이다.

산업계는 이번 글로벌 규제 혁신 흐름이 국내외 CGT 기업의 시장 진입 확대와 산업 구조 혁신에 어떤 파장을 일으킬지 주목하고 있다.