“AI로 희귀 식도염 표적”…C&C신약연구소, STAT6 치료제 개발 착수

인공지능(AI) 신약개발 플랫폼이 희귀 염증성 질환 치료제 시장의 판을 바꾸고 있다. C&C신약연구소가 개발 중인 STAT6 타깃 호산구성 식도염 치료제는 2025년도 제1차 국가신약개발사업 과제에 선정돼 연구비 지원을 받는다. 이 회사는 JW중외제약의 자회사로, 자체 AI 시스템인 '제이웨이브(JWave)'를 활용해 신약 후보물질 발굴에서 최적화까지 신속한 연구 프로세스를 갖췄다는 점이 주목받는다. 업계는 이번 프로젝트가 AI 기반 신약 개발의 실효성과 희귀질환 영역 경쟁의 분기점이 될 수 있다는 평가를 내놓고 있다.

이번에 선정된 과제는 STAT6 단백질을 직접 저해하는 경구용 선도 분자(리드화합물)를 16개월간 최적화해 비임상 단계 진입을 목표로 한다. 호산구성 식도염은 특이적인 제2형(Th2) 면역 반응으로 인한 만성 염증성 질환으로, 스테로이드 및 생물학제제 기반 치료에서 복약 순응도가 낮고 재발이나 효과 불충분 문제가 반복돼왔다. STAT6는 Th2 사이토카인인 IL-4/IL-13 신호에 의해 활성화돼 염증 유발 단백질 이오탁신(Eotaxin) 발현에 관여하는 등, Th2 염증 반응의 핵심 조절자로 꼽힌다. C&C신약연구소는 STAT6만을 직접 선택적으로 억제하는 신규 작용원리 신약후보를 확보, 세포·동물실험에서도 항염증 효과와 Th2 유전자 발현 감소를 검증했다고 밝혔다.

AI 플랫폼 '제이웨이브'는 웹 기반 통합 환경에서 신약 타깃 예측, 선도물질 설계·최적화, 후보물질 평가를 한 번에 수행하는 JW만의 인공지능 신약개발 체계다. 이를 통해 후보물질 도출 속도를 대폭 높인 점이 기존 방식과의 차별점으로 꼽힌다. 특히 이번 기술은 기존 스테로이드제·생물학제와 달리 부작용 및 순응도 개선 잠재력이 인정받아 시장 내 미충족 의료수요(IR, Unmet Medical Need) 극복에 기여할 전망이다.

호산구성 식도염뿐 아니라, Th2 염증 경로가 관여하는 아토피 피부염, 천식 등 면역질환 전반으로 적응증 확장 가능성도 열려 있다. 글로벌 경쟁사들 역시 AI 활용 신약개발을 가속하는 추세다. 미국 리커전 파머슈티컬스(Recursion)나 인실리코메디슨(Insilico Medicine) 등은 AI 기반 후보물질 도출에서 이미 임상 단계 진입 실적을 내고 있다. 국내 바이오벤처 중에도 JW중외제약 계열의 AI 기반 신약 프로젝트는 빠른 의사결정, 자체 개발력에서 경쟁우위를 강조하고 있다.

국가 신약개발사업 과제 선정으로 연구비, 네트워크 등 제도적 뒷받침도 확보했다. 다만 후보물질의 비임상 평가(약물동태, 독성, 효능 등)와 향후 임상 진입 단계에서는 기존 신약개발과 마찬가지로 식약처 등 규제기관의 엄격한 기준, AI 활용에 따른 데이터 검증 기준 강화 등이 관건이 될 전망이다.

업계 전문가들은 “Th2 염증 경로에 직접 작용하는 신규 STAT6 저해제가 임상 시험까지 진입한다면, 희귀질환 외에도 광범위한 염증성 면역질환 치료 패러다임 전환의 단초가 될 수 있다”고 평가하고 있다. 산업계는 AI기반 혁신신약이 실질적 치료제로서 시장에 안착할지 주목하고 있다. 기술과 제도의 균형, 데이터 신뢰성 확보가 본격 상용화의 핵심 조건으로 부상하는 분위기다.