“유전자치료제 OCU400 국내 도입”…광동제약, 희귀망막질환 치료제 포트폴리오 확장

유전자치료제 기술이 희귀 안과질환 치료 패러다임을 바꾸고 있다. 제약업계에 따르면 광동제약은 최근 미국 바이오 기업 오큐젠과 망막색소변성증 치료의 차세대 유전자치료제 후보물질인 ‘OCU400’의 국내 독점 라이선스 계약을 체결했다. 이 물질은 현재 글로벌 임상 3상 단계에서 효과와 안전성이 평가 중이며, 오큐젠은 2025년 미국 식품의약국(FDA) 허가 신청을 목표로 한다. 업계는 이번 도입을 국내 유전자치료제 시장 진입 경쟁의 분기점으로 보고 있다.

OCU400은 유전자 결함에 의한 망막 질환에 대항하는 차세대 치료제로, 아데노연관바이러스(AAV) 전달기술을 활용해 손상된 유전자를 대체하거나 보완하는 방식이 핵심이다. 기존 망막색소변성증 치료는 진행 속도를 늦추거나 증상 완화에 머물렀지만, OCU400은 질환의 근본 원인을 교정하는 정밀 치료 가능성을 높였다는 분석이다. “화학적 약물이나 보존적 치료와 달리, 맞춤형 유전자치료는 실명에 이를 수 있는 희귀 난치성 망막질환에서 혁신적 대안으로 주목받는다”는 게 전문가들의 설명이다.

망막색소변성증은 유전적 변이에 의해 망막이 점진적으로 손상돼 시야가 좁아지고 실명에 이를 수 있으며, 국내에는 약 7,000명이 이 질환으로 고통 받고 있다. 광동제약은 글로벌 임상과 허가 자료를 근거로 국내 인허가 절차를 거쳐 환자 치료 접근성을 대폭 높일 계획이다. 이번 계약은 이미 보유 중인 노안, 소아근시, 안과 희귀질환 치료제 후보물질과 더불어 안과 치료제 사업 포트폴리오를 확장하는 전략의 일환이다.

특히 이번 기술은 전통적 약물 요법의 한계를 극복함과 동시에, 국내 안과유전자치료제 시장에서 선제적 입지를 확보한다는 점에서 의미가 크다. 미국 및 유럽 등 선진국에서는 유전자치료 임상과 상용화가 본격적으로 추진 중이나, 국내에서는 도입과 규제 환경이 상대적으로 초기 단계에 머물러 있다. 광동제약이 확보한 글로벌 임상 3상 데이터는 국내 식약처의 허가 절차 단축에도 긍정적으로 작용할 수 있다는 분석이 나온다.

업계에서는 희귀질환 극복을 위한 맞춤형 치료제 개발 확대와 더불어, AI 기반 유전체 분석·정밀진단 플랫폼 등 IT 융합기술 적용 움직임도 빨라질 것으로 보고 있다. 식약처의 유전자치료제 가이드라인, 환자 정보 보호 등 규제 과제 역시 본격적인 시장 진입 단계에서 중요한 쟁점이 될 전망이다.

전문가들은 “OCU400의 임상 단계와 국내 허가진입 속도가 안과 유전자치료제 시장의 지형을 바꿀 수 있을 것”이라고 진단한다. 산업계는 이번 기술이 실제 시장에 안착할 수 있을지 주시하고 있다.