“BTN1A1 타깃 면역항암제 주목”…에스티큐브, 신임상 성과로 정밀치료 구도 흔든다

BTN1A1을 타깃한 면역항암제가 난치암 치료의 새로운 대안으로 부상하고 있다. 에스티큐브는 오는 17~21일 독일 베를린에서 열리는 'ESMO 2025' 유럽종양학회에서 BTN1A1 기반 정밀항암제 ‘넬마스토바트’ 임상 연구성과를 발표한다. 업계는 BTN1A1이라는 신종 면역 관문 차단 기술이 재발·불응 극복 경쟁의 분기점이 될 것이란 전망을 내놓고 있다.

에스티큐브가 ESMO에서 공개하는 초록은 총 2건으로, 모두 BTN1A1을 표적하는 면역항암제의 임상 가치에 초점을 맞춘다. 첫 번째 발표는 대장암 및 비소세포폐암 환자 샘플을 활용한 연구로, BTN1A1 억제제가 기존 표준 항암치료와 병용될 때 치료 효과를 높인다. 환자 유래 오가노이드(PDO)와 제브라피쉬 동물모델 실험이 그 기반이다. 두 번째 초록은 BTN1A1 발현수준(H-Score) 및 다중 바이오마커와 무진행생존기간(PFS)의 상관관계를 대장암 1b/2상 임상 결과로 제시한다. 이수현 고대안암병원 교수가 주저자로, 개별 환자 특성에 따라 임상적 유익이 달라지는 정밀의료 가능성을 부각시킨다.

BTN1A1은 PD-L1과 달리 서로 배타적으로 활성화되는 신규 면역관문 단백질이다. 기존 면역항암제가 듣지 않거나 내성이 발생한 환자 집단에서 새로운 효과를 기대할 수 있는 것이 핵심 차별점이다. “BTN1A1 발현여부에 따라 치료 전략을 분기, 맞춤형 접근이 가능해진다”는 설명이 나온다. 데이터에 따르면 넬마스토바트는 BTN1A1 양성 3차 이상 전이성·재발성 대장암 환자에서, 또 비소세포폐암 2차 이상 환자에서 베바시주맙, 트리플루리딘-티피라실, 도세탁셀과의 병용임상 또한 진행·계획 중이다.

정밀면역치료제, 이른바 ‘퍼스트 인 클래스’(First-in-class, 세계 최초 기전)의 글로벌 경쟁이 가속화 중이다. 미국, 중국 바이오 기업들도 새로운 면역관문 타깃 발굴전에서 우위를 노리고 있지만 BTN1A1은 표적 시장 자체가 빠르게 확대되는 신흥 영역에 속한다. 실제 유럽·미국의 종양학회에서 BTN 계열 약물 연구가 점차 증가하는 추세로, 국내에서는 에스티큐브가 임상 선도를 이어가고 있다.

제품 개발의 상용화를 가르는 관건은 임상적 안전성·효능 검증과 바이오마커 기반 환자 선별 프로토콜의 제도화다. 국내뿐 아니라 유럽의약품청(EMA), 미국 FDA도 정밀면역항암제 분야에서 데이터 기반 신약평가 가이드라인을 강화하는 움직임을 보인다. “실제 임상지표와 분자 진단 데이터를 결합한 맞춤형 치료가 미래 암 치료 트렌드로 자리잡을 가능성이 있다”는 게 전문가들의 진단이다.

에스티큐브는 올해 하반기 미국 면역항암학회(SITC)에서도 전임상 및 초기 임상 결과를 연이어 발표한다. 업계는 BTN1A1을 정밀 타깃으로 삼는 신약 파이프라인이 글로벌 표준 치료전략의 지형을 바꿀지 주목하고 있다. 산업계는 이번 임상성과가 시장 진입과 환자 접근성을 확대할 새로운 성장 동력이 될지 예의주시하는 분위기다.