“CAR-T 치료제 접근 장벽 낮췄다”…FDA, REMS 폐지로 시장 확대

CAR-T(키메라 항원수용체 T세포) 치료제가 혈액암 시장의 패러다임을 재정립하고 있다. 미국 식품의약국(FDA)은 6월 27일, 다발성 골수종과 백혈병·림프종 등 치료에 쓰이는 CAR-T 치료제에 대한 ‘위험 평가 및 완화 전략(REMS)’ 요건을 폐지한다고 밝혔다. 해당 조치는 BMS, 존슨앤드존슨, 노바티스, 길리어드 등 글로벌 제약사 제품에 적용된다. 업계는 이번 FDA 발표를 “CAR-T 치료제 접근성 경쟁의 분기점”으로 해석한다.

FDA가 이번에 REMS 적용을 해제한 치료제는 BCMA(B세포 성숙 항원), CD19 표적 CAR-T 등 6가지로, ‘아베크마’, ‘브레얀지’, ‘카빅티’, ‘킴리아’, ‘테카투스’, ‘예스카타’ 등이 포함된다. REMS 프로그램은 투약 병원 인증, 현장 대처 약물 구비 등 엄격한 조건을 통해 안전성을 담보했던 주요 제도다. 하지만 FDA는 CAR-T의 임상 이점이 위험을 상회한다고 판단해, 안전관리의 큰 축이었던 REMS를 더 이상 적용하지 않기로 결정했다. 이에 따라 병의원들은 별도의 인증 없이 치료제 공급이 가능해지며, 환자 접근성도 확대될 전망이다.

CAR-T 치료는 환자 자기 T세포에 암을 인식·공격하는 유전자를 이식, 맞춤형으로 활성화된 세포를 체내에 되돌려 강력한 항암 효과를 유도하는 세포유전자치료법이다. 기존 표적항암·케미오 방식 대비 재발률 감소, 치료 지속력 등에서 우위를 보여, 미국·유럽을 중심으로 신약 시장에서 빠르게 확산되고 있다. 특히 이번 REMS 폐지는 공급 병원 제한·의료진 부담 완화 측면에서 기존 상용화의 걸림돌을 해소했다.

다만 FDA는 주요 부작용인 ‘사이토카인 방출 증후군’ 및 신경계 독성에 대한 박스 경고 및 복약 안내 등은 제품 라벨, 안내서 등에서 계속 강조하도록 했다. 또한 회사별로 환자 15년 장기추적관찰, 2차 악성종양 발현 평가 등 시판 후 관찰 안전성 연구 의무는 그대로 유지된다. 시장 진입 문턱만 낮춘 대신, 환자 안전에 대한 장기적 검증 장치는 지속된다는 해석이다.

글로벌 경쟁사들은 이번 FDA 결정에 환영의 뜻을 표했다. 최근 유럽과 중국 등은 CAR-T 치료제 규제 혁신 정책을 발표하며 시장 주도권을 경쟁 중이다. 국내 제약사들도 임상 데이터 축적과 규제조건 완화 움직임을 주시하고 있다.

전문가들은 “REMS 폐지가 CAR-T 치료의 ‘문턱 낮추기’의 상징”이라며, “기술혁신과 제도개선이 맞물려 혈액암 치료 시장이 한 단계 도약할 수 있다”고 분석했다. 산업계는 이번 FDA 조치가 실제 치료 현장과 글로벌 시장에 어떻게 확산될지 주목하는 분위기다.