“유전자치료제로 주사 91% 감소”…뉴라클, 황반변성 패러다임 흔들다

아데노 연관 바이러스(AAV) 기반 유전자치료제가 기존 항-VEGF(혈관내피세포성장인자) 항체 주사 치료의 패러다임을 바꾸고 있다. 바이오 기업 뉴라클제네틱스와 이연제약이 개발한 신약후보 NG101이 습성 노인성 황반변성 환자를 대상으로 진행한 임상 1·2a상(코호트 1) 중간 데이터에서 항체 치료 주사 횟수를 91% 줄이는 효과를 확인해 주목된다. 업계는 NG101 발표를 ‘황반변성 정밀치료 경쟁의 분기점’으로 평가하는 분위기다.

뉴라클제네틱스는 미국 신시내티 안과 연구소의 크리스토퍼 리먼 박사를 통해, 최근 ‘Retina Society 2025’ 학회에서 NG101의 1·2a상 저용량군 중간 결과를 공개했다. NG101은 습성 노인성 황반변성 환자에게 망막 하 단회 투여 방식으로 적용, 24주 간 경과를 추적했다. 그 결과, NG101을 맞은 환자들은 임상 참여 전 연평균 9.8회 필요했던 기존 항-VEGF 주사 횟수를 91%나 줄일 수 있었다. 치료 효과뿐 아니라 최대교정시력(BCVA)과 중심망막두께(CST)도 36주 시점까지 안정적으로 유지돼, 해부학적 및 기능적 성과 모두 확보했다.

기술적으로 NG101은 AAV 벡터를 활용, 치료 유전자를 망막 하 직접 전달하는 방식이다. 기존 항체치료와 달리 반복적 안구 내 주사 부담을 단회 투여로 대체하고, 질환의 원인 단백질 생성 자체를 제어해 장기 효과를 노린다. 특히 이번 임상군에선 중대한 이상반응이나 독성, RPE 변화, 심각한 염증 등 주요 안전성 문제도 보고되지 않았다.

기존 치료 대비 월등히 낮은 주사 빈도와 우수한 안전성 데이터는 환자 순응도, 의료 비용 절감 등 실질적 효과로 이어질 전망이다. 반복 치료가 표준인 습성 황반변성 환우들에게 적용될 경우, 삶의 질 개선과 함께 병원 현장의 업무 부담 경감도 예상된다.

글로벌 시장에서는 이미 노바티스, 리제네론 등 다국적사들이 황반변성 유전자치료 경쟁에 돌입했으나, 기존 치료 대비 획기적 주사 감축과 안전성의 동시 입증은 쉽지 않은 과제였다. 뉴라클의 이번 성과는 “한국 바이오가 임상 경쟁력에서 글로벌과 본격적으로 겨루기 시작했다”는 평가를 얻는다.

국내외에서 유전자치료제의 임상 및 허가 기준은 매우 엄격히 적용되며, 식약처와 FDA 등은 장기추적, 이상반응 모니터링을 필수로 요구한다. 실제 이번 임상도 저용량군에 한정된 중간 결과로, 향후 중용량·고용량 확장, 장기 경과 평가가 최종 허가의 관건이 될 전망이다.

업계 관계자는 “AAV 기반 황반변성 치료제가 임상 성공과 허가를 거쳐 시장에 진입할 경우, 기존 치료방식 자체가 근본적으로 바뀔 수 있다”고 전망했다. 산업계는 이번 기술이 실제 시장에 안착할 수 있을지 주시하고 있다.