“환자 36%서 암 크기 감소”…메드팩토, 골육종 신약 1b상 성과 발표

메드팩토가 개발 중인 항암제 후보물질 '백토서팁'이 재발성 및 불응성 골육종 환자 대상 1b상 임상시험 중간분석에서 환자 36.4%의 암세포 크기를 줄이는 '부분관해'(PR) 성과를 기록해 시장의 주목을 받고 있다. 기존 골육종 표준 치료의 객관적 반응률(ORR)이 10% 미만에 머무르는 현실과 비교하면, 3배를 넘는 효과를 증명한 것으로, 항암제 신약 개발 경쟁의 흐름을 바꿀 수 있다는 분석도 나온다.  

메드팩토는 지난 26~28일 미국 솔트레이크시티에서 개최된 ‘FACTOR 콘퍼런스 2025’에서 이번 임상 중간 데이터를 공개했다. 김새롬 메드팩토 미국법인장, 알렉스 후앙 미국 케이스웨스턴리저브대학 교수, 크리스틴 반헤이스트 레인보우어린이병원 전문의 등 연구진이 발표자로 나서, 종양미세환경 내 TGF-β(트랜스포밍성장인자-베타) 수치 감소와 종양 반응률 간 상관성을 강조했다.  

이번 임상은 재발성 골육종 환자 11명을 3개군(저용량, 중용량, 고용량)으로 나눠 ‘백토서팁’을 단독 투여한 결과다. 전체 PR률은 36.4%였으며, 특히 중용량 이상 투여군에서는 PR률 50%와 12개월 이상 무진행생존률(PFS) 33%라는 결과가 도출됐다. 단일 표적을 겨냥한 기존 치료법보다, TGF-β 신호 억제라는 차별화된 작용기전을 통해 종양 미세환경 자체를 변화시켜 치료효과를 극대화했다는 평가다.  

골육종은 뼈나 연골에서 발생하는 악성 종양으로, 환자의 절반 가량이 치명적인 폐 전이를 겪는 것이 특징이다. 현재까지 면역항암제도 명확한 치료효과를 입증하지 못해, 새 치료제에 대한 임상적 수요가 특히 높다.  

글로벌 제약시장에서 바이오마커 기반 신약 개발 경쟁 역시 본격화되는 가운데, 메드팩토 ‘백토서팁’은 종양미세환경 조절이라는 혁신적 접근법으로 미국, 유럽의 다양한 경쟁 파이프라인과의 차별성을 확보하고 있다. 미국 FDA 등 허가당국에서는 임상 데이터의 객관성·윤리성 검토를 거쳐 신속 심사 방안도 다각적으로 논의 중인 것으로 파악된다.  

전문가들은 “TGF-β 경로 억제 신약의 상용화 시점이 골육종 등 난치암 치료 패러다임의 전환점이 될 수 있다”며 “임상 2상, 3상을 통해 생존율 개선 여부가 추가로 입증될지 지켜볼 필요가 있다”고 말했다. 산업계는 이번 임상 데이터가 실제 신약 허가 및 환자 접근성 확대에 어떻게 이어질지 주시하고 있다.