“FDA에 신약 허가 사전 미팅”…HLB 엘레바, 담관암 치료제 혁신 속도전

FGFR2 변이 표적 치료제 개발이 담관암 등 난치암 치료 패러다임을 바꾸고 있다. HLB의 미국 자회사 엘레바 테라퓨틱스는 지난 30일(현지 시간) 담관암 신약인 ‘리라푸그라티닙’(RLY-4008)의 FDA 신약허가 신청(Pre-NDA 미팅)을 공식 요청했다. Pre-NDA 미팅은 FDA와 임상 결과 및 허가 전략을 사전 조율하는 단계다. 업계는 이번 신청을 ‘혁신신약 경쟁의 분기점’으로 바라보고 있다.

리라푸그라티닙은 FGFR2(섬유아세포 성장인자 수용체2) 융합 변이 담관암 환자를 표적하는 경구 항암제로, 2023년 FDA로부터 혁신신약(브레이크스루 테라피)으로 지정됐다. 글로벌 임상2상 결과, 독립평가위원회(IRC) 기준 객관적반응률(ORR)과 반응지속기간(DOR) 등에서 기존 치료제를 넘어서는 효과와 사례가 확인됐고, 완전관해(CR)도 보고됐다. 안전성 측면에선 설사, 고인산혈증 등 부작용 발생이 현저히 낮게 나타나 기존 허가약의 단점을 보완했다. 특히 이번 기술은 기존 FGFR2 표적치료제의 부작용 문제를 대폭 개선했다.

시장에서는 차세대 담관암 치료제 외에도, FGFR2 변이를 표적으로 하는 ‘암종불문(basket trial)’ 글로벌 확장 임상에 주목하고 있다. 환자 맞춤형 표적치료의 실효성뿐 아니라, 희귀·난치암 치료 옵션 확대라는 측면에서도 파급력이 크다. 미국에서는 이미 FGFR2, NTRK 등 특정 유전자 변이에 기반한 암종불문 치료제 경쟁이 본격화한 상황이다.

안정적인 임상 데이터 확보와 더불어, 신약 허가신청 과정에서 요구되는 FDA의 자료 심사, 데이터 신뢰성 충족이 남아 있다. FDA 혁신신약 및 우선심사 정책에 힘입어 국내외 기업들의 글로벌 진출 속도도 빨라진 양상이다.

HLB 측은 현재 임상 데이터 및 허가 전략 점검과 함께, 내년 미국임상종양학회(ASCO GI)에서 IRC 기준 핵심 결과를 발표할 예정이다. 글로벌 확장 임상도 연내 순조롭게 진행 중이다. 전문가들은 “혁신 표적치료제의 상용화 시점이 난치성 암 분야 전환점이 될 수 있다”며 근거 기반 치료 환경 변화에 주목하고 있다. 산업계는 이번 FGFR2 표적 치료제가 글로벌 시장에서 실질적 치료 옵션으로 안착할 수 있을지 예의주시 중이다.