“SYK 억제제로 혈소판 감소 막는다”…JW중외제약, 혁신 신약 출시로 치료 옵션 확장

면역성 혈소판 감소증 치료의 패러다임이 바뀌고 있다. JW중외제약이 미국 라이젤 파마슈티컬로부터 도입한 신약 ‘타발리스정(성분명 포스타마티닙)’을 출시하면서, 국내 ITP 환자 치료의 새로운 전기가 마련됐다는 평가가 나온다. 기존 1·2차 치료제에 반응하지 않는 환자까지 타깃 가능한 혁신 기전으로, 업계에서는 ITP 치료제 시장 경쟁의 분기점이 될 것으로 보고 있다.

JW중외제약이 선보인 타발리스정은 비장 티로신 인산화효소(SYK)를 선택적으로 억제하는 최초의 경구 치료제다. 기존 치료 방식과 달리 면역계가 혈소판을 바이러스로 오인해 공격하는 핵심 신호전달을 차단, 대식세포에 의한 혈소판 파괴 자체를 원천적으로 억제하는 것이 특징이다. 여기서 SYK는 면역세포의 Fc감마 수용체(FcγR) 활성화를 통로로 혈소판 파괴를 촉진하는 효소로, 타발리스정은 이 경로 차단 효과를 입증했다. 기존 스테로이드, 면역글로불린, 혈소판 생성촉진제(TPO-RA)와 비교해 부작용 부담이 적고, 식사 여부와 관계 없이 복용 가능하다는 실용성도 강점으로 꼽힌다.

타발리스정의 임상 결과, 만성·재발성 ITP 환자 대상 혈소판 수치 회복과 출혈 증상 개선 효과가 확인됐다. 특히 기존 치료에 제한적 효과를 보인 환자군에서 새로운 옵션으로 적용될 수 있다는 점이 부각되고 있다. 미국 FDA 희귀의약품(2015년) 및 허가(2018년), 일본·한국 희귀의약품 지정(2020~2021년) 등 글로벌 트랙 레코드를 보유하며, 일본 킷세이제약과의 협업을 통해 국내엔 JW중외제약이 2021년 상업화 권리를 확보했다.

국내 진료지침 상 스테로이드와 면역글로불린이 1차, 비장절제술이나 TPO-RA 제제가 2차 치료제로 권장되고 있으나, 약 1만 명으로 추산되는 국내 ITP 환자 중 일부는 완전 관해가 어렵다. 이번 SYK 억제제의 국내 도입은 기존 치료 흐름에서 벗어나 미충족 의료 수요를 적극적으로 공략하는 움직임으로 평가된다. JW중외제약은 국내외 의료진을 대상으로 임상 효과와 실제 활용성 알리기에 집중하고 있다.

해외에서는 이미 비슷한 혁신 기전의 제제들이 임상 및 상용화의 경쟁 단계를 밟고 있어, 전통적 면역 억제·혈소판 생성 촉진 위주의 치료 대안이 확대되는 추세다. 효능, 부작용, 약제 편의성 측면에서 글로벌 주요 제약사의 신약 파이프라인 경쟁도 더욱 치열해질 것으로 보인다.

식품의약품안전처에서 2021년 희귀의약품으로 지정된 바 있는 타발리스정은 환자 접근성을 높이기 위한 보험 적용 및 실제 상용화 단계의 행정 절차가 관건이다. 전문가들은 “SYK 억제제의 등장으로 ITP 치료의 맞춤형 전략이 강화될 것”이라며 “다만 실제 시장 안착을 위해서는 일정 기간 임상 경험 축적 및 안전성 모니터링이 병행돼야 할 것”이라고 해석했다.

산업계는 이번 신약이 치료 옵션의 다변화뿐 아니라 희귀질환 치료 영역 내 글로벌 경쟁의 구도 전환을 예고하는 신호탄으로 주목하고 있다.