“AAV 독성 낮춘다”…이엔셀, 근육 특이 유전자치료 특허 출원

근육 질환을 타깃으로 한 유전자치료제의 효율성과 안전성이 한 단계 도약하고 있다. 첨단 바이오의약품 위탁개발생산 및 신약개발 기업 이엔셀은 근육질환을 집중 타깃으로 하면서, 기존 아데노연관바이러스(AAV) 기반 유전자치료제의 약점이던 간 독성을 크게 낮춘 신규 플랫폼 기술 특허를 출원했다고 24일 밝혔다. 업계는 이 기술이 AAV 유전자치료의 실용성과 시장 확대의 분기점이 될 것이라 평가하고 있다.

이엔셀이 특허청에 제출한 ‘근육 특이적 발현을 위한 키메라 프로모터 및 이를 이용한 AAV 기반 유전자 발현시스템’은 근골격계 및 심근 등 표적 조직에 선택적으로 치료 유전자를 발현시키는 기술이다. 핵심은 ‘근육 특이 발현 조절’ 메커니즘으로, 치료 유전자가 간이나 생식기 등 비표적 장기에서는 거의 발현되지 않도록 억제한다. 이를 통해 기존 AAV 유전자치료제의 대표적 부작용인 간 독성 문제를 해소하며, 생체 내 안전성을 획기적으로 높인 것이 차별점이다.

실제 이엔셀은 근육세포 분화 모델 및 동물실험을 통해 플랫폼 기술의 유효성을 입증했다. AAV 벡터를 전신 투여한 결과, 골격근과 심근에서는 높은 유전자 발현이 관찰됐으나 간과 생식기 등 비표적 조직에서는 발현 수준이 현저히 낮았다. 기존 AAV 플랫폼 대비 환자 안전성을 크게 개선한 것으로 보이며, 근육질환 환자의 치료 부담도 줄일 수 있을 전망이다.

유전자치료제는 근육디스트로피, 유전성 근종, 심근 병증 등 난치 질환에서 새로운 치료 대안으로 부상 중이지만, 체내 타깃 조직 이외의 유전자 발현으로 인한 부작용이 상용화의 걸림돌로 지적돼왔다. 글로벌에서도 다양한 조직 특이 유전자치료 플랫폼 경쟁이 가속화되는 가운데, 이엔셀의 근육 특이적 발현 기술이 국내외 CDMO·바이오벤처 시장에서 차별화를 이루고 있다는 평가가 나온다.

한편, 이엔셀은 안구질환 치료용 AAV 플랫폼 검증 기술 특허도 최근 출원하는 등 적응증 포트폴리오를 확장하고 있다. 지난달에는 한국생명공학연구원과 AAV 플랫폼 기반 유전자치료제 개발 및 생산 계약을 체결해, CDMO 시장에서도 경쟁력 확보에 나섰다. 업계 관계자들은 근육 특이 발현 기술이 유전자치료의 핵심 안전성 문제를 보완함과 동시에, 글로벌 시장 진입 장벽을 낮추는 기폭제가 될 수 있다고 진단한다.

이엔셀 관계자는 “AAV 유전자치료제의 효능과 안전성을 동시에 확보해 근육질환 정밀치료 시장에서 국산 기술의 입지를 강화할 계획”이라고 밝혔다. 산업계는 이번 기술이 실제 임상과 시장에 안착할 수 있을지 주목하고 있다.