“에페거글루카곤 임상 2상 성과”…한미약품, 희귀질환 치료 패러다임 전환→신시장 기대

한미약품이 개발 중인 혁신신약 '에페거글루카곤'(HM15136)이 세계 희귀질환 치료의 새로운 길을 제시하며 시장의 이목을 집중시키고 있다. 이번 임상 2상 중간 분석 결과는 유럽소아내분비학회와 유럽내분비학회 공동 학술대회를 통해 국제적으로 공표됐으며, 주 1회 투여만으로도 선천성 고인슐린증 환자들에게 유효한 치료 대안임을 입증했다는 평가다. 한미약품의 이 신약 개발 노력이 근본적 치료 패러다임 전환과 글로벌 시장 확대의 신호탄이 될지 업계의 기대가 모아진다.

선천성 고인슐린증은 인슐린의 과잉 분비로 인한 저혈당증을 유발하는 희귀질환으로, 유럽과 미국에서 매년 약 300명 내외 신규 환자가 진단되고 있으나 치료법의 한계가 지적돼 왔다. 현재 승인된 치료제는 특정 유전자형에만 적용 가능하며 부작용이 잦아, 환자들은 허가 외 약물 사용 혹은 췌장 절제술에 의존해 왔다. 이 같은 미충족 의료 수요는 에페거글루카곤의 '주 1회 주사' 방식이 가진 잠재력을 부각시키는 토양이 됐다.

이번 임상 2상 중간 분석에서 한미약품은 총 8명의 피험자에 주 1회씩 8주간 약물을 투여했으며, 그 결과 저혈당 발생 빈도와 심각도 모두 통계적으로 의미 있는 수준으로 감소했다고 밝혔다. 구체적으로 70mg/dL 미만 저혈당은 72.3%, 54mg/dL 미만 심각 저혈당은 87.5%까지 줄어들었으며, 8주 차 약물 평균 반감기는 89시간으로 나타나 장기지속성도 확보했다. 부작용 발생 우려는 거의 없었고, 안전성 및 내약성 평가에서 특별한 문제가 발견되지 않았다는 점이 눈길을 끈다. 이는 환자의 투약 편의성과 삶의 질 향상에 근본적 해법을 제시한다는 분석이 나온다.

영국 그레이트 오몬드 스트리트 병원의 안토니아 다스타마니 박사는 “에페거글루카곤은 주 1회 투여만으로 저혈당 발생 위험을 뚜렷하게 낮추는 유망 약제”라면서, 혁신 치료 대안으로서 상용화가 기대된다고 평가했다. 한미약품은 글로벌 5개국에서 임상을 확대해 진행 중이며, 2020년부터 선천성 고인슐린증 국제 환우회(CHI)와 연계해 환우 소통 강화와 사회적 책임 실천에도 힘쓰고 있다. 이문희 한미약품 GM임상팀장은 “환자 삶의 질 개선을 목표로 임상 개발에 매진하겠다”고 말했다. 업계에서는 이번 연구 성과가 희귀질환 치료제 시장에서 한미약품의 위상을 높이는 동시에, 해당 분야의 의학적 한계 극복에 중요한 전환점을 마련할 것으로 내다보고 있다.