“희귀난치질환 세포치료제”‥분당서울대병원, 임상연구 확대로 산업 전환점

세포치료제 기반의 첨단재생의료가 희귀·난치 질환 치료의 패러다임을 바꾸고 있다. 분당서울대병원이 주축이 된 4자 협력 모델은 고위험 환자에 활용하는 고도화된 세포치료제 임상연구를 통해 근거 중심 상용화 경쟁에 뛰어든다. 바이오업계는 이번 네트워크 형성이 ‘임상연구–생산–품질–규제’ 통합 대응 경쟁의 분기점으로 떠오를 수 있다는 평가도 내놓고 있다.

분당서울대병원 재생의학센터는 1일 경기 분당구 헬스케어혁신파크에서 첨단재생의료 임상연구와 세포치료제 상용화를 위한 4자 간 업무협약을 체결했다. 협의체는 분당서울대병원, 아이디병원(임상기관), 강스템바이오텍(세포처리시설), WIKICRO(임상시험수탁기관) 등 분야별 대표 기관이 참여해, 세포치료제 임상적용과 품질 관리를 아우르는 전문 인프라를 공동 구축할 예정이다.

첨단재생의료는 줄기세포, 유전자 치료 등 생명공학(바이오융합) 기술로 기존 치료에 반응하지 않는 희귀난치 질환을 겨냥한다. 특히 이번 협력은 동종 제대혈 유래 세포치료제를 활용해, 중증 아토피 피부염 등 난치 환자에서의 안전성과 유효성을 검증하는 다기관 임상으로 기획됐다. 첨단치료제는 불확실성과 고비용, 환자군 협소 등 기존 임상과는 별개로, 품질관리(QC)와 표준 임상 프로토콜, 데이터 관리 등 전주기 플랫폼 구축 경쟁이 핵심 과제로 꼽혀왔다.

단일 의료기관 주도로는 치료제 임상 및 허가에 필수인 대규모 근거 수집, 국제 규제기관 대응, 생산 및 품질 표준화에서 한계가 분명했다. 이번 4자 협력은 임상연구 기획, 연구자 네트워크 운영, 데이터 수집·분석, 국내외 허가 대응 등 첨단재생의료 전주기에 걸친 통합 솔루션 제시 측면에서 주목된다.

글로벌 재생의학 시장에서는 미국, 유럽 중심의 다기관 첨단치료 임상 네트워크가 산업 표준으로 자리 잡아가고 있다. 국내서도 이번 다기관 협업 모델이 상용화 장벽을 낮추고, 국제 임상 및 품질관리 기준(BLA, GMP 등)으로 진출하는 기반이 될 가능성이 있다.

한편 세포치료제와 같은 고위험 첨단바이오 제품은 식약처 허가 및 임상 근거 확보, 전 과정 데이터 관리, 환자 안전 모니터링, GMP 제조까지 법적·제도적 진입장벽이 높다. 산업계에서는 “협력 체계 기반으로 임상 연구와 품질관리, 규제 대응 속도를 높이면 첨단재생의료 시장 진입 시점이 앞당겨질 수 있다”는 전망이 나온다.

산업계는 이번 모델이 실제 임상 시장에 어떻게 안착하는지, 환자와 의료 현장에서 혁신 치료 대안으로 자리 잡을지 주시하고 있다.