“헌터라제 임상 3상, 운동 개선 입증”…GC녹십자, 희귀질환 치료제 시장 재편→전망 주목

GC녹십자의 희귀질환 치료제 ‘헌터라제’가 아시아인 헌터증후군 환자를 대상으로 한 임상 3상에서 운동 능력과 주요 생화학적 지표의 유의미한 개선을 확인했다. 해당 연구 결과는 유수의 국제학술지 ‘Genetics in Medicine’ 게재로 동종 분야에서 새 기준을 제시하고 있다. 이로써 국산 신약의 혁신성과 희귀 유전질환 치료 영역의 시장 구도가 변화할 조짐을 보이고 있다.

이번 임상은 삼성서울병원을 중심으로, 기존 치료 경험이 없는 헌터증후군 신규 환자 24명을 1년간 정밀 관찰하며 진행됐다. 헌터증후군은 글리코사미노글리칸(GAG) 분해효소 결핍으로 전신적 증상을 초래하는 매우 드문 X염색체 유전병으로, 조기 치료가 환자의 생존과 직접적으로 연결되는 질환이다. 연구진은 헌터라제의 투여 후 환자의 단위 시간 보행 거리(6분 보행 검사)가 평균 62.2m 증가, 위약 투여군의 7.3m 대비 월등한 결과를 입증했다. 또한 GAG 농도는 71%, 헤파린황산염과 더마탄황산염은 각각 89%, 88%씩 감소했으며, 간·비장 크기도 20% 중후반대 감소를 기록했다.

안전성 측면에서는 면역학적 중화항체 연속 검출 비율이 19%로, 기존치료제의 62.5% 대비 월등히 낮게 나타났다. 대다수 부작용은 경미하거나 중등도에 그쳐 약물 지속 투여에 큰 제한이 없었다는 것이 확인됐다. 임상 제1저자인 손영배 아주대병원 교수는 “국산 헌터라제의 임상적 우수성이 아시아 환자 그룹에서 최초로 객관화됐다”며, “장기 체적 정상화와 운동기능 회복 모두 측면에서 효과를 확증했다”고 평가했다.

GC녹십자 정재욱 R&D 부문장은 “독자적 기술로 개발한 헌터라제가 자사와 해당 환우들에게 새로운 희망의 신호가 될 것”이라며, “생명공학 글로벌 경쟁에서 대한민국 기술의 역량을 선보이겠다”고 밝혔다. 업계는 기존의 다케다제약 ‘엘라프라제’와 함께 헌터증후군 치료제 시장에서 헌터라제가 국제적 표준약으로 발돋움할 가능성에 주목하고 있다. 전문가는 희귀 질환 치료 패러다임이 점차 국산 신약 중심으로 재편되고 있다는 점에서 본 임상 성과가 단일 제품의 의미를 넘어 희귀질환 치료제 분야 전체에 활력을 불어넣을 것으로 전망했다.  

한편, 헌터증후군은 남아 10만명당 1명 꼴로 발병하며, 일부 국가는 치료 옵션의 부족으로 중증 환자의 사망률이 높게 나타난다. GC녹십자의 헌터라제는 기존 글로벌 제약사와 어깨를 나란히 하며 국내외 희귀질환 치료제 시장 지형을 새롭게 쓸 준비를 마친 것으로 분석된다.