“이엔셀 EN001·인슐린 병행 투여”…CMT 신약 접근 혁신→희귀질환 치료 새 길

이엔셀이 희귀 유전성 말초신경질환인 샤르코마리투스 병(CMT) 치료의 신기원을 제시했다. 기업 자체 개발 신약 EN001과 인슐린의 병용 투여 전략은 치료 옵션이 부재한 CMT 분야에서 세계 최초로 임상적 근거를 제시하며, 환자들에게 새로운 희망을 던진 것으로 평가된다. 혁신적 줄기세포 기술을 핵심에 두고, 첨단바이오의약품 산업의 성장을 견인해온 이엔셀은 이번 전략을 통해 희귀질환 극복의 전기를 마련하고 있다.

CMT는 신경세포의 기능장애로 사지 변형, 근육 위축, 감각 이상까지 야기하는 대표적 희귀 유전질환이다. 발병률은 2,500명 중 1명꼴로, 세계적으로 환자와 의료진 모두에게 중대한 부담을 안기는 질환임에도 아직까지 승인된 치료제가 전무하다. 이번에 에든버러 국제말초신경학회(PNS)에서 발표된 이엔셀의 EN001은 탯줄 유래 중간엽 줄기세포 기반으로, 신경세포의 활동을 지지하는 슈반세포 증식을 유도해 질환 진행을 억제하고 증상 완화 효과를 보여준 것으로 나타났다.

특히 연구진은 당뇨병 치료제로 널리 알려진 인슐린이 CMT 치료에도 직접적 기여를 할 수 있다는 점을 최초로 입증했다. CMT 환자에서 당뇨 동반 시 예후 악화가 관찰된다는 임상적 배경에서, 실험 결과 인슐린이 슈반세포 활성 및 증식을 촉진함이 확인됐다. 이는 환자 유래 세포와 동물 모델 양쪽에서 모두 재현된 이례적 성과로, 다음 세대 희귀질환 치료전략 수립의 이정표가 될 전망이다.

더불어 EN001과 인슐린 병용 투여는 인슐린 내성 문제 해결과 동시에, 치료 효과의 극대화라는 두 가지 실용적 목표를 함께 달성할 수 있음을 시사했다. 이에 따라 이엔셀은 EN001 파이프라인 고도화 및 대규모 임상 진입을 적극 추진하는 한편, CMT 1A형 환자 대상 고용량 반복 투여 임상1b상에서의 안전성 확보를 발판 삼아 다음 단계 임상2a상 진입에도 박차를 가할 계획이다.

이엔셀 관계자는 "CMT 치료에 있어 EN001과 인슐린 병용 전략의 세계 최초 임상적 효능을 확인했다"며, "치료제 부재로 큰 고통을 겪는 희귀질환 환자들에게 보다 실질적인 치료 옵션을 제공하는 것이 목표"라고 강조했다. 전문가들은 이러한 시도와 성과가 기존 희귀질환 치료제 개발 패러다임에 의미 있는 전환을 가져올 수 있을 것으로 분석했다.