“동종탯줄유래줄기세포 치료제”…이엔셀, 샤르코마리투스 임상2a상 승인

동종탯줄유래중간엽줄기세포 치료제가 희귀신경질환 치료 영역의 패러다임을 바꾸고 있다. 이엔셀이 개발한 샤르코마리투스병 1A형 치료제 후보 EN001이 식품의약품안전처로부터 임상 2a상 승인을 받고 중증 말초신경병 환자를 위한 차세대 치료제 개발에 속도를 내고 있다. 업계는 이번 임상 진입을 국내 줄기세포 기반 희귀질환 치료제 개발 경쟁의 분기점으로 해석하는 분위기다.

이엔셀은 자사의 샤르코마리투스병 1A형 신약 후보 ‘EN001’이 식약처에서 2024년 6월 임상 2a상 개시를 공식 승인받았다고 밝혔다. 본 임상은 지난해 8월 제출한 1b·2a상 통합 변경 임상 계획이 최종 심사 절차를 마친 결과다. EN001 투여군은 위약군, 저용량군, 고용량군 등 3개 그룹으로 구성되며, 각 군 간의 용량-반응 관계와 위약 대비 치료 유효성을 집중 평가한다. 주요 1차 평가지표는 24주 후 샤르코마리투스병 신경병척도(CMTNS) 변화량이며, 안전성과 내약성 역시 병행 평가 항목에 포함됐다.

EN001은 신생아 탯줄(제대)에서 유래한 중간엽줄기세포 기반 치료제로, 이엔셀이 자체 개발한 세포배양 플랫폼 ‘ENCT(ENCell Technology)’ 기술을 적용했다. ENCT는 줄기세포 노화 억제와 신경 재생, 염증 조절에 관여하는 치료 인자 분비를 극대화해 기존 성체 줄기세포 치료제보다 말초신경 손상 회복 효능을 높인 방식이다. 실제 임상 1b상에서 반복 투여의 안전성과 탐색적 유효성을 확인해 2a상 진입 자격을 갖췄다.

샤르코마리투스병은 전 세계적으로 환자 수 자체가 적고 표준 치료제 개발이 더딘 희귀신경질환군에 속한다. 줄기세포 기반 치료제는 해당 질환에서 기존 대증요법의 한계를 극복할 잠재적 솔루션으로 주목받는다. 환자와 의료진 모두 신경 손상 회복까지 실제 효과를 기대할 수 있어, 임상 성공 시 신약 허가 및 보험 적용 논의가 촉진될 전망이다.

글로벌 신약 개발 현장에서도 CMT 등 희귀신경질환을 겨냥한 세포치료제, 유전자치료제 연구가 경쟁적으로 추진 중이다. 미국, 일본은 각국 식약당국의 희귀의약품 지정, 신속심사제도 등을 통해 상용화 진입 장벽을 낮추면서 의료 현장 적용 확산을 꾀하고 있다. 국내에서는 EN001이 임상 2a상 종료 후 신속심사(패스트트랙) 제도 지정을 신청해 조건부 품목 허가 취득도 노릴 계획이다.

희귀질환 치료제 특성상 신속심사 제도와 보험 급여 정책 등이 상용화 시기를 좌우한다는 점에서, 업계의 기대 역시 크다. 전문가는 “세포치료제의 임상 2상 진입과 신속심사 제도 활용이 국내 바이오 신약 생태계의 전환점을 촉진할 수 있다”며 “기술과 임상, 제도의 균형이 중장기 산업 성장의 핵심”이라고 진단했다.

산업계는 이번 승인으로 희귀질환 환자의 실질적 치료 패러다임 전환과, 국산 줄기세포 신약 조기 등장의 신호탄이 될지 예의주시하고 있다.