“특발성 폐섬유증 신약 임상 3차 통과”…대웅제약, 치료 패러다임 바꿀까

대웅제약이 세계 최초로 개발 중인 특발성 폐섬유증 신약 ‘베르시포로신’(DWN12088)이 3차 독립적 데이터 모니터링 위원회(IDMC) 회의에서 임상 지속 권고를 재확인 받았다. 이번 결정은 희귀 난치성 질환 치료 시장에서 새로운 치료 옵션 등장에 대한 업계 기대를 크게 키우고 있다. 업계는 이번 임상 2상 중간 결과 발표를 특발성 폐섬유증 치료제 혁신 경쟁의 분기점으로 바라본다.

지난달 23일 개최된 3차 IDMC 회의에서는 임상 2상 등록 환자 89명을 포함한 중간 안전성 데이터가 심층적으로 검토됐다. 회사 측에 따르면 임상 지속을 저해할 중대한 이상 소견은 없었으며, 전체 목표 102명 중 94명(약 92%)의 환자가 이미 모집 완료되는 등 임상은 순항 중이다. 베르시포로신의 임상 2상은 40세 이상 특발성 폐섬유증 환자를 대상으로 단독 또는 기존 승인을 받은 닌테다닙, 피르페니돈과 병용 투여 방식으로 안전성, 내약성, 유효성을 평가하고 있다.

베르시포로신의 차별점은 콜라겐 합성과 직접적으로 연결된 핵심 효소 Prolyl-tRNA Synthetase(PRS)를 선택적으로 억제, 폐 섬유화의 근본 원인을 차단한다는 점이다. 회사 측 설명에 따르면 기존 치료제가 단순히 질환 진행 속도를 늦추는 것에 머물렀던 것과 달리, 베르시포로신은 근본적 기전 타깃을 통해 효과 개선이 가능할 것으로 보인다. 특히 이번 기술은 글로벌 경쟁사 대비 기전과 안전성 면에서 한층 진일보했다는 평가를 받는다.

특발성 폐섬유증은 폐 조직이 원인 불명으로 지속적 섬유화돼 호흡 곤란이 심화되는 희귀질환으로, 환자·의료진 모두 신기전 치료제 출현에 높은 관심을 보여왔다. 국내서는 서울아산병원, 미국서는 주요 호흡기 전문병원 등 다국가 임상이 병행되고 있으며, 이번에 공개되는 환자 임상 특성 데이터는 두 국가 간 치료 접근성, 환자군 분포 등을 비교해볼 수 있는 귀중한 자료로 주목받고 있다.

글로벌 신약 시장에서는 미국, 독일 등 일부 기업도 새로운 항섬유화 치료 후보물질 개발에 나서고 있으나, PRS 선택적 억제제는 현재 대웅제약이 선도적 위치를 차지하고 있다. 국내에서는 약물의 신속 심사를 위한 식품의약품안전처의 희귀의약품 지정 및 관련 임상자료 활용 여부도 향후 허가 절차에서 중요한 요소로 꼽힌다.

송진우 서울아산병원 교수가 책임자로 나서는 임상 중간 분석 결과는 대한결핵및호흡기학회 국제학술대회에서 포스터로 발표, 환자 특성과 병용치료 현황 등 실제 임상 활용 데이터를 뒷받침한다. 전문가들은 신약 상용화가 특발성 폐섬유증 치료의 판을 바꿀지 주시하고 있다.

산업계는 이번 기술이 실제 시장에 안착할 수 있을지 주시하고 있다.