“aHUS 치료, 즉시 투여 열린다”…울토미리스주 급여 기준 완화로 접근성 개선

희귀난치성 혈전성 미세혈관병증 질환인 ‘비정형 용혈성 요독증후군(aHUS)’ 치료 환경이 급변하고 있다. 한국아스트라제네카가 개발한 ‘울토미리스주’(성분명 라불리주맙)는 aHUS 환자의 치료 접근성을 높이는 급여 기준 개정이 이달 시행되며, 임상 현장에서의 파급 효과가 주목된다. 업계는 이번 기준 완화를 “진단과 치료 골든타임 확보 경쟁의 분기점”으로 평가하고 있다.

이번 개정은 울토미리스주의 aHUS 급여 적용 요건을 대폭 완화하면서, 진단과 투여 요건이 명확해졌다. 기존 까다로운 기준에서는 환자가 급여 혜택을 받기 어려웠으나, 이제는 혈소판 감소 등 5개 지표 중 3개 이상 충족 시 진단이 가능하다. ADAMTS-13 효소 활성 10% 이상 환자도 포함돼, 치료 대상을 폭넓게 인정받는다. 특히 응급 상황에서는 혈소판 30×10⁹/ℓ 이상일 경우 검사 결과 없이 사전신청만으로 즉시 투여를 허용, 신속 치료가 가능해졌다. 이 조치는 신장 이식 환자 등 고위험군에게도 적용돼, 세 번째 이식을 앞두고 있는 환자의 예방적 투여가 현실화됐다.

기술적으로는 보체(면역 단백질) 계통의 과활성 억제를 목표로 하는 라불리주맙 기반 압도적 억제제이다. 기존 이쿨리주맙에 비해 투여 간격이 길고(8주) 편의성·치료 지속성이 높다는 점이 특징이다. 환자들은 치료 과정에서 2개월, 이후 6개월 단위로 모니터링을 거치며 급여 지속성이 평가된다. 이는 치료 효율과 안전성을 동시에 관리할 수 있는 선진형 시스템이라는 분석도 나온다.

실제 임상에서는 급여 기준 완화로 승인율 개선, 신속 투여 가능성 등 실효성이 크다는 평가다. 김명규 고려대학교 안암병원 신장내과 교수는 “단기간 내 치료 여부가 예후의 핵심”이라며, “임상의가 환자 위험도를 신속하게 평가하고 맞춤 치료 전략을 세울 수 있는 환경이 마련됐다”고 밝혔다. 그간 18%에 불과했던 사전심의 승인율도 개선세가 예상된다. 단, 김 교수는 신속 사전심사가 제도적으로 더 필요하다는 입장이다.

글로벌 기준에서는 미국·유럽 등지에서 이미 즉시 치료와 신속 승인 체계가 정착돼 있다. 반면 국내는 심의 기간 2주가 걸려, 응급 환자들의 ‘치료 불능 사각지대’ 우려가 제기됐다. 김철웅 한국아스트라제네카 희귀질환사업부 전무는 “해외처럼 신속 치료 방식의 전면 도입이 앞으로의 과제”라며, “올해 1월 급여 적용에 이어 10월 기준 완화는 환자 치료의 실제 변곡점”이라고 강조했다.

정책적으로 이번 조치는 사전신청제, 급여치료효과평가(Monitoring) 등 혁신적 접근 방식을 도입, 치료 병원 확대와 신장 이식 환자 사례별 적용으로 실효적 변화를 이끌고 있다. 업계에서는 “aHUS 환자에게 신속하고 지속가능한 치료 옵션이 보장될 것”이라며 현장 안착 여부를 주시하고 있다. 앞으로 신속 심의 환경과 임상 현장의 목소리가 제도 혁신의 연속성을 좌우할 전망도 제기된다.  

산업계는 이번 치료 기준 완화가 실제 환자 삶과 산업 현장에 어떤 변화를 가져올지 주목하고 있다. 기술과 제도의 균형이 더 큰 혁신의 전제임을 시사한다.