“CAR-T로 치료 대안 넓힌다”…큐로셀, 급성림프구성백혈병 임상2상 승인

CAR-T(키메라 항원수용체 T세포) 기술이 희귀 혈액암 ‘성인 급성림프구성 백혈병(ALL)’ 치료의 새로운 국면을 예고하고 있다. 국내 바이오 기업 큐로셀은 지난 20일 식품의약품안전처로부터 CAR-T 치료제 ‘안발셀’(CRC01)에 대한 임상 2상 시험계획(IND)을 승인받았다고 21일 발표했다. 큐로셀은 이미 임상 1상을 통해 안전성과 초기 유효성, 최적 용량 데이터를 확보했으며, 이번 2상에서는 대상자 범위를 넓혀 본격적인 임상 시험에 들어간다.  

CAR-T 치료는 환자 본인의 T세포를 유전자 조작해 암세포만 특이적으로 공격하도록 하는 차세대 면역세포 치료법이다. 안발셀은 ALL 환자를 대상으로 전체 완전관해율(OCR)이라는 주요 유효성 지표 외에도 반응 도달까지의 시간(TTR), 관해 지속기간(DOR), 무재발 생존기간(RFS) 등 치료의 질적 성과 지표를 종합적으로 평가한다. 기존 항암화학요법 대비 환자 맞춤형 치료와 장기 생존율 개선에 초점을 맞췄다. 특히 이번 임상에서는 평가 항목과 방법이 한층 구체화돼 환자 집단의 치료 효과를 객관적으로 검증할 방침이다.  

국내에서 성인 급성림프구성 백혈병은 연간 200~300명만 신규 확진되는 희귀 혈액암으로, 기존 약물 치료의 예후 불량과 장기 생존율 한계로 인해 미충족 의료수요가 컸다. CAR-T 치료제는 재발성·불응성 환자에서도 치료 가능성이 열려 있다는 점에서 산업계와 의료계 모두 주목하고 있다. 최근 미국과 유럽에서도 Novartis(노바티스)와 Gilead(길리어드) 등이 CAR-T 치료제를 상용화하고 있지만, 표적 질환 다양화와 치료 접근성 개선에는 여전히 도전과제가 남아 있다.  

큐로셀은 DLBCL(미만성 거대 B세포 림프종) 임상에서 축적한 노하우를 기반으로 ALL 분야 CAR-T 치료제 확장에 나선 점이 업계의 주목을 받고 있다. 현재 국내에서는 CAR-T 치료제 승인 및 급여화 지원 정책과 임상 환경의 확대가 병행되고 있어, 해당 파이프라인의 상용화 여부가 앞으로 희귀혈액암 치료 패러다임에 영향을 미칠 전망이다.  

업계 한 관계자는 "CAR-T 치료제가 기존 항암제 대비 맞춤형·고도화 치료 전략으로 자리잡는 과정"이라며, "향후 임상 성공 시 미충족 의료수요 해소와 국내 세포치료제 산업 성장 모두에 파급력이 있을 것"이라고 분석했다. 산업계는 안발셀이 실제 시장에 안착할 수 있을지 주시하고 있다.