“임상통계 시행착오 줄인다”…식약처, 사례집 배포로 개발 효율성 제고

임상시험 통계설계 오류와 자료 보완에 소요되는 시간을 획기적으로 단축할 수 있는 지침서가 마련됐다. 식품의약품안전처 산하 식품의약품안전평가원은 12일 의약품과 의료기기 개발 과정에서 반복되는 통계적 오류를 줄일 수 있도록 '2025년 의료제품 임상통계 심사·상담사례집'을 발간·배포한다고 밝혔다. 산업 현장에서의 시행착오를 최소화하고 신속한 제품 개발을 지원하기 위한 목적이다.

이번 사례집에는 최근 1년간의 임상시험 통계 심사 결과를 분석해, 무작위배정, 시험대상자 수 산출, 분석군 설정, 결측치 처리 등 분야별 대표 오류와 그에 대한 보완사례가 정리됐다. 아울러 실제 현장 질의가 많았던 통계 분석법, 임상시험 설계 단계에서 중요한 고려사항, 주요 용어 해설이 포함돼 있다. 임상시험에 적용되는 무작위대조설계, 통계적 유의성 확보를 위한 분석군 선정 등 전문적 내용도 개발자 관점에서 쉽게 해설한 것이 특징이다.

식품의약품안전평가원은 “이번 사례집이 국내 의약품 및 의료기기 개발자의 임상통계 설계 오류를 줄이고, 신속하고 신뢰성 높은 임상시험을 유도하는 데 기여할 것으로 기대한다”고 밝혔다. 해외에서는 임상통계 가이드라인을 표준화해 데이터 품질과 규제심사 신뢰도를 높이는 작업이 이미 일반화된 만큼, 국내 사례집 발간이 경쟁력 제고에 긍정적으로 작용할 것으로 업계는 보고 있다.

한편, 식약처는 과학적 임상시험 설계와 통계분석에 기반한 의약품 및 의료기기 개발 환경 조성을 위해 임상·통계 전문가 자문 체계를 강화하고 있다. 법규와 규제 대응력 제고, 실제 임상시험 현장 적용성 확대까지 병행하고 있다는 점에서 이번 사례집 발간의 파급효과가 주목된다. 산업계는 이번 지침서가 현장에 빠르게 안착해 임상시험 신뢰성과 개발 효율성 모두를 개선할지 주시하고 있다.