“CAR-T 안발셀 임상 2상 착수”…큐로셀, ALL 환자 치료 새 국면

CAR-T(키메라 항원수용체 T세포) 기반 혁신 치료제가 성인 급성림프구성 백혈병(ALL) 환자를 위한 새로운 선택지로 부각되고 있다. 바이오 기업 큐로셀은 8일 '안발셀'의 임상 2상 개시를 위해 임상시험계획(IND) 변경 신청을 식품의약품안전처에 제출했다. CAR-T 치료제는 환자 T세포에 특정 항원을 인식하는 유전자를 이식해 백혈병 등 혈액암을 표적으로 삼아 공격하는 첨단 세포치료제로, 업계는 이번 임상 확대를 국내 CAR-T 경쟁의 분기점으로 평가한다.

이번 IND 변경 신청은 지난 임상 1상 결과를 토대로, 성인 ALL 환자에서의 안전성과 초기 유효성 데이터를 2상 설계에 반영하기 위해 추진됐다. 1상에서는 안발셀의 잠재적 효능을 확인했으며, 최적 투여 용량도 설정한 것으로 알려졌다. 구체적인 1상 임상 데이터는 연내 학회에서 공개될 예정이다. 변경된 임상 계획에는 대상자 수 확대는 물론, 전체 완전 관해율(OCR), 반응 도달까지의 시간(TTR), 관해 지속기간(DOR), 무재발 생존기간(RFS) 등 다양한 유효성 지표와 세부 평가 방법이 구체적으로 조정됐다.

CAR-T 치료의 핵심은 환자 개개인의 면역세포를 조작해 난치성 혈액암을 직접 겨냥한다는 데 있다. 안발셀은 국내 개발 신약으로는 드물게, 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 등 기존 임상시험에서 우수한 결과를 확보했으며, 이번 ALL 2상에서도 적용 타깃을 확장하게 됐다. CAR-T 분야는 기존 항암 화학요법 대비 재발 위험을 낮추고, 장기 생존율을 크게 높이는 점에서 차별성을 가진다.

현재 CAR-T 치료제는 글로벌로 키메리아, 예스카타 등 다국적 기업이 선점하고 있으며 국내에서는 큐로셀 외에도 여러 바이오 기업들이 개발 경쟁에 뛰어든 상황이다. 선진국의 경우 FDA와 EMA에서 CAR-T 세포치료제 허가·상용화가 이뤄지고 있으나 국내 시장에서는 승인 과정과 임상 데이터 축적이 시장 확대의 관건으로 꼽힌다.

김건수 큐로셀 대표는 "DLBCL 임상에서 입증된 안발셀의 효과가 성인 ALL에서도 재현될 것"이라며 "CAR-T 치료제를 기다려 온 국내 환자와 가족들에게 새로운 희망이 되길 바란다"고 밝혔다. 전문가들은 CAR-T 치료의 국내 허가와 실질적 상용화 시점이 혈액암 치료의 패러다임을 바꿀 전환점이 될 것으로 내다보고 있다. 산업계는 안발셀 등 국산 CAR-T 기술이 실제 치료 현장에 안착할 수 있는지 주시하는 분위기다.