“액티빈 신호전달 억제제 등장”…식약처, 폐동맥고혈압 치료제 신속 허가

액티빈 신호전달 억제제 기반 신약이 희귀질환 치료 분야에 새로운 전기를 예고하고 있다. 식품의약품안전처가 23일 수입 희귀의약품 ‘윈레브에어주’(성분명 소타터셉트) 45㎎·60㎎, ‘윈레브에어키트주’ 45㎎·60㎎의 국내 허가를 발표했다. 이들 신약은 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT) 및 허가-평가-협상 병행 시범사업 대상으로 선정돼, 평가와 급여 절차가 병행되는 드문 사례로 기록됐다. 업계는 이번 허가를 ‘폐동맥고혈압 치료제 경쟁의 분수령’으로 주목하고 있다.

소타터셉트는 ‘액티빈 신호전달 억제제’로 분류된다. 액티빈-A는 단백질 변형 당단백질로, 폐동맥고혈압 환자에서 혈관 벽 증식 등 병적 변화를 유도하는 주요 인자다. 소타터셉트는 이 활성을 차단해 폐혈관 내막 증식, 혈압 상승 등 진행을 억제한다. 기존 치료제들이 혈관 수축 억제, 혈전방지 등 증상 조절에 초점을 뒀다면, 이번 신약은 발병 근원 신호전달 경로를 겨냥하면서 새로운 기전을 제공한다. 임상 결과, 운동능력과 WHO 기능분류 개선 등에서 기존 치료제와 병용 시 뚜렷한 효과가 확인됐다. 특히 기존 치료법으로는 효과가 제한적이었던 2·3등급 성인 폐동맥고혈압 환자(신체활동에 약간 내지 현저한 제한)의 치료 대안으로 기대를 모은다.

적용 범위는 WHO 기능분류 2·3단계로 구분되는, 기존 신체활동 제한 환자 대상이다. 만성 희귀질환인 만큼 환자별 예후 개선, 환자 삶의 질 제고 측면에서 수요가 크다. 식약처는 이번 신약을 신속심사(GIFT)뿐만 아니라 허가-평가-협상 병행 시범사업 대상으로 지정해, 실제 허가와 건강보험 등재 행정이 병렬 추진됐다. 이에 심사기간 단축과 빠른 시장 진입이 가능해졌다고 밝혔다.

글로벌 제약산업에서는 희귀질환 치료제의 혁신성과 허가·보상 병행 심사체계 우위가 경쟁력으로 부각되고 있다. 미국·유럽 등도 혁신의약품에 대한 우선심사, 패스트트랙 등 제도를 확대하며 시장 선점에 박차를 가하는 중이다. 국내에서 ‘윈레브에어주’가 환자들에 빠르게 전달될 길이 열린 셈이다.

다만 신속심사 채택에 따른 안전성 감시, 건강보험 등재 기준 합리성 등은 지속적 모니터링이 필요하다. 전문가들은 희귀·중증질환 치료제에 대해 “효과와 안전성 검증, 비용대비 효용 등 다층적 평가 체계가 정착돼야 산업생태계와 환자 모두에 실질적 도움이 될 것”이라 전망했다.

산업계는 이번 신약이 실제 시장에 안착할 수 있을지 주시하고 있다. 기술과 윤리, 산업과 제도의 균형이 향후 희귀질환 치료제 개발 경쟁의 핵심 배경이 되고 있다.