“초소형 유전자가위 기술”…진코어, 난치질환 치료제 돌파구로 부상
초소형 유전자가위 기술이 바이오 신약 R&D 현장에서 산업성과 혁신 창업의 패러다임을 바꾸고 있다. 2019년 설립된 진코어가 개발한 초소형 유전자가위 기술(TaRGET)은 난치질환 치료제 개발에 활용돼, 전통적 CRISPR(크리스퍼)-Cas9 유전자편집의 한계를 극복한 국산 바이오 창업 사례로 주목된다. 구혁채 과학기술정보통신부 제1차관은 14일 서울 가톨릭대학교 옴니버스 파크 내 진코어 서울연구소를 찾아 연구성과와 기술사업화 현장을 점검했다. 업계는 이번 방문을 ‘지속가능한 R&D 창업 정책’의 분기점으로 본다.
진코어는 한국생명공학연구원 연구자의 창업기업으로, 초소형 유전자가위 플랫폼을 기반으로 희귀·난치성 질환 표적 유전자 치료제를 개발 중이다. 이날 김용삼 진코어 대표는 "기존 CRISPR-Cas9 기술은 효소의 크기가 커 체내 전달이 제한적이지만, 자사 플랫폼은 1/3 이하 크기만으로도 동등한 교정 효율을 보인다"고 밝혔다. CRISPR(Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats)-Cas9 시스템은 전 세계적으로 각광받는 유전자 편집 기술이지만, 전달체(vector)에 탑재하기에 분자량이 커 세포 내 투과율과 표적성에서 한계가 지적돼 왔다. 진코어의 자체 기술은 이런 전달 한계를 소형화로 해결하면서도, 특정 질환 유전자 교정에서는 기존 대비 동등하거나 일부는 약진된 교정 성공률을 보였다는 점에서 기술적 차별화를 보인다.
시장 측면에서는 이런 혁신은 희귀질환, 유전성 질환 분야 환자에 더 효과적이고 접근성 높은 치료 옵션을 제공할 수 있다는 점에서 실효성이 크다. 글로벌 제약사들이 유전자 편집 신약 개발 경쟁에 뛰어든 가운데, 투과율·안전성·정확도 등 세부 스펙에서 우위를 선점할 수 있느냐가 산업화 성공 여부를 가르는 요인으로 분석된다.
글로벌 유전자가위 신약 시장에서는 미국 CRISPR Therapeutics, Intellia, Editas Medicine 등 선도 바이오텍이 임상과 상용화 단계를 선점하고 있다. 국내의 경우, 진코어처럼 공공 연구성과에 기반한 창업 기업이 자체 플랫폼을 앞세워 기술 경쟁에 합류한 셈이다. 전문가들은 “핵심 전달체 기술 확보와 해외 학술·임상 검증이 국산 유전자가위 신약 산업의 추가 성장분”으로 진단하고 있다.
정책 측면에서는 이러한 미래 바이오 기술 창업 활성화를 위한 제도적 지원도 본격 논의됐다. 이날 간담회에는 출연연구소, 실험실 기업, 벤처투자사, 정부 산하기관 등 주요 주체들이 대거 참석해, 현장 애로사항과 R&D 정책 지원 방향을 공유했다. 식약처 IND(임상시험계획) 등 신약 개발 각 단계에서의 정부 지원과, 젊은 연구자 창업 생태계 조성 방안도 주요 논의 주제였다.
구혁채 과기1차관은 “과학기술 기반 경제성장을 목표로 공공연구성과 확산 정책을 더욱 다각화하겠다”며 “기업 현장과 긴밀히 소통해, 지속가능한 R&D 혁신생태계 구축에 계속 나서겠다”고 말했다. 업계는 이번 기술과 정책 현장 점검이 국내 바이오 신약 창업의 실질적 돌파구가 될지 주시하고 있다. 산업계에서는 기술 경쟁과 시장 구조 전환, 그리고 윤리·규제의 균형이 미래 바이오산업 성장의 주요 조건이 되고 있다고 평가한다.
