“항암신약 백토서팁, 골육종 2상 진입”…메드팩토, 임상 확장 박차

골육종 치료를 겨냥한 국산 항암신약 개발이 본격 단계에 접어들었다. 신약 개발 기업 메드팩토는 후보물질 ‘백토서팁’의 성인·청소년 골육종 환자 대상 2상 임상시험에 돌입하며, 글로벌 신약 경쟁 구도에서 주목받고 있다. 회사는 국내 병원과 미국 주요 의료기관에서 동시 임상을 추진하는 등 파급력을 넓히고 있다. 업계에서는 이번 임상 진입을 국내 희귀암 치료제 시장 확대의 분기점으로 본다.

메드팩토는 1일 골육종 환자에서 백토서팁의 2상 임상시험을 개시했다고 밝혔다. ‘2상’은 신약의 효능 및 안전성을 더 넓은 환자군에서 입증하는 단계에 해당한다. 이번 임상은 국내 성인 환자뿐 아니라 12~17세의 청소년 환자 대상으로도 이뤄진다. 이미 성인 군은 임상 1상을 완료하고 2상 모집에 돌입했으며, 청소년 군도 1상 막바지에 진입해 곧 2상 전환이 예상된다.

기존 항암치료는 단일 또는 병용 화학항암제가 기본이었다. 백토서팁은 골육종 세포 성장 신호를 차단하는 새로운 기전의 표적항암제로, 기존 항암제 대비 부작용 감소와 치료 반응률 향상이 특징이다. 최근 임상 1상에서 기대 이상의 유효성과 안전성 결과가 확인되면서, 국내외 임상진료 현장의 관심이 커지고 있다.

메드팩토는 임상 2상 돌입과 함께 참여 의료기관도 국내 3곳(국립암센터·원자력병원·분당서울대병원)에서 서울대병원, 서울아산병원, 삼성서울병원 등 6곳으로 확대한다. 미국에선 존스홉킨스대학병원 및 아칸소대학병원 아동연구소(ACRI)까지 아우른다. 특히 미국 의료기관에서 ‘치료 목적 사용’ 요청이 이루어진 점이 의미가 크다. 이는 시판 전 단계라도 긴급한 치료를 위해 신약 접근을 허용하는 제도다.

골육종은 뼈와 연골에 발생하는 악성 종양으로, 국내 연간 발병 환자가 400명 미만인 희귀암이다. 표준치료법은 있으나 어린이·청소년 환자의 예후가 제한적이어서 혁신 치료제에 대한 필요성이 꾸준히 제기돼 왔다. 이번 백토서팁 2상 진입은 국내외 임상 현장의 실질적 치료 선택지를 넓힌다는 데 의미가 있다.

글로벌 의약 시장에서도 희귀암·소아암 분야는 진입장벽이 높다. 미국·유럽에서도 혁신신약 트렌드가 빠르게 형성되고 있지만, 국산 표적항암제가 미국 대학병원 치료 현장에 동시 도입되는 것은 이례적이다. 업계 관계자는 “글로벌 신약 개발 경쟁에서 국내 기업의 레퍼런스가 될 수 있다”고 평가했다.

한편 신약 개발 과정에서는 식약처·FDA의 희귀의약품 지정, 임상 디자인 검증, 긴급 치료 접근 승인 등 복잡한 규제 절차가 핵심 리스크로 꼽힌다. 메드팩토는 조기 현장 도입과 기술 수출을 병행 추진하겠다는 방침이다.

전문가들은 희귀암 환자 치료제 개발이 국내 바이오 산업의 전략적 교두보가 될 수 있다고 전망하고 있다. 산업계는 이번 백토서팁 임상이 실제 치료 현장에 자리 잡을지 주목하고 있다.