“임상 1b·2a 통합 변경 신청”…이엔셀, 샤르코마리투스 신약 개발 가속

중증 유전 희귀질환인 샤르코마리투스병(CMT) 치료제 개발에 임상 통합 전략이 도입되고 있다. 바이오 기업 이엔셀은 CMT 1A형 환자를 대상으로 식품의약품안전처에 임상 1b·2a상 통합 변경 신청을 완료했다고 18일 밝혔다. 이번 전략은 개발 지연의 원인이던 임상 단계 간 소요 시간을 단축하고, 불필요한 행정 절차를 줄일 수 있다는 점에서 산업 내 파급력이 주목된다. 업계는 신약 임상 절차 혁신이 ‘희귀질환 경쟁’의 분기점이 될 수 있을지 주목하고 있다.

이엔셀은 기존에는 임상 1b상 종료 후 임상 2a상으로 넘어가기까지 수개월 이상의 시간이 필요했던 문제를 통합 임상 방식으로 해소하게 됐다고 설명했다. 이에 따라 전체 신약 개발 속도를 높이고, 별도의 임상시험계획서를 작성하거나 개별 승인 절차를 거치는 부담도 줄어들 것으로 보인다. 아울러 하나의 통합된 임상에서 안전성과 유효성을 동시에 평가함으로써, 자원 낭비와 행정적 지연을 최소화할 수 있게 됐다.

샤르코마리투스병은 말단 근육 위축, 손발 변형 등 신경 손상 증상을 유발하는 대표적인 유전성 희귀질환이다. 심한 경우 시각·청력 상실에 이르지만, 현재까지 승인된 치료제가 없는 탓에 환자와 의료진 모두 미충족 수요가 크다. EN001 임상 1b상은 EN001 반복 투여 시 환자 안전성과 약효를 평가하고, 삼성서울병원 신경과 최병옥 교수가 임상시험책임자를 맡아 진행한다.

이번 통합 임상에서는 1b상에서 EN001의 반복 투여에 따른 안전성 및 내약성 데이터를 근거로 최대내약용량(MTD)과 임상 2a상 권장용량(RP2D)을 산정한다. 2a상에서는 투여 전과 24주 후를 비교하는 CMT 신경병척도 변화량으로 위약 대비 EN001의 임상적 유효성을 검증하는 구조다.

EN001은 이엔셀의 ENCT(ENCell Technology) 기술로 생산한 중간엽 줄기세포 치료제다. 기존 세포치료제 대비, 세포 노화 억제와 치료에 필요한 분비물질의 증가라는 차별점으로 기대를 모으고 있다. 특히 이번 기술은 세포의 내생적 회복 능력을 최대한 활용할 수 있도록 배양 공정과 품질 제어를 고도화했다는 설명이다.

글로벌 시장에서는 미국, 유럽을 중심으로도 난치성 신경질환에 대한 세포기반 치료제 연구가 활발히 이어지고 있다. 미국 FDA는 희귀·난치질환 대상 혁신 치료제에 대해 신속 심사 또는 통합 임상 방식을 부분 허용하고 있는데, 국내에서도 이와 유사한 임상효율화 전략 도입을 모색하는 움직임이 감지된다.

전문가들은 IND 등 임상진입 문턱을 낮추는 동시에, 데이터 품질과 환자안전 확보를 위한 규제 기준 강화도 병행될 것으로 보고 있다. 한 임상 전문가 “성공적 기술 상용화와 산업 혁신이 희귀질환 분야 전반의 치료 패러다임 전환점이 될 수 있다”고 내다봤다. 산업계는 이번 전략이 신약 시장 조기 진입과 환자 접근성 향상으로 이어질지 주시하고 있다.