“생성형AI, 신약개발 새 흐름”…FDA도 지침 마련 본격화

생성형 인공지능(Generative AI)이 신약개발 전 과정에서 혁신을 주도하며 기존 제약 산업의 패러다임을 빠르게 뒤바꾸고 있다. 신약 후보물질 탐색, 단백질 서열 설계, 임상 데이터 보강 등 각 단계에 새로운 도구로 등장하면서, 투자 효율성과 성공률 증대를 동시에 노릴 수 있는 ‘차세대 기술’로 부상 중이다. 업계와 규제당국은 이번 변화가 신약개발 경쟁의 분기점이 될 것으로 보고, 데이터 품질과 신뢰성, 규제 윤리 등에 대한 논의에도 나섰다.

FDA를 비롯한 글로벌 규제기관들은 2024년 들어 AI 기반 의약품 개발 확산에 대비, 공식 가이드라인 마련을 본격화했다. 미국 FDA는 6월 대형 언어 모델 기반의 생성형 AI 도구 ‘엘사(ELSA)’를 자체 개발해 내부 심사 효율화에 투입하는 등, 실제 업무 적용에도 나서고 있다. 생성형AI는 대규모 화합물·생물활성 빅데이터를 바탕으로 전임상~임상 설계 전반에서 ‘신규 후보물질 디자인→데이터 생성 및 해석→환자 모델링’까지 전방위 혁신을 주도한다.

전통적 AI가 데이터 분류·예측 중심이었다면, 생성형AI는 이전에 존재하지 않던 신약 후보 분자 단위까지 직접 창출할 수 있다. 기존 신약 후보 발굴에 2년가량 소요되던 개발기간을 6개월 미만으로 단축시키고, 초기 후보 성공률도 과거 5~10% 수준에서 25%까지 제고된다는 분석이 나온다. 개발비용 역시 30~50% 절감으로 산업 실효성이 높아지고 있다. 특히 타깃 발굴→후보 생성→전임상 예측→임상환자 선별 등 각 단계에 세부 적용이 가능하다는 점에서, 제약기업은 데이터 확보력과 AI 활용 역량이 사업경쟁력의 핵심이 되고 있다.

한편, 생성형AI 확산에는 ‘데이터 품질’과 ‘모델 신뢰성’이라는 한계가 공존한다. 신약 분야는 실패 사례 데이터의 비공개가 많아, 공개된 데이터 자체가 편향될 위험이 있다. 또, AI 추천이 ‘블랙박스’에 가까워 사람이 직관적으로 해석하기 어렵다는 점 역시 신뢰성 논란을 야기한다. 이에 글로벌 제약사와 규제기관은 협력 데이터베이스 구축, 데이터 공유 컨소시엄 출범, 규제 보고서 작성 절차에 전문가 검증 프로세스 도입 등, 다각도의 개선 방안을 추진 중이다.

유럽 EMA와 프랑스 의약품청은 지난해부터 AI 활용 가이드라인과 데이터·모델 검증 기준 마련 작업에 들어갔다. 국내외에서 데이터 신뢰성, 윤리성, 투명성에 대한 규제‧산업간 협력이 한층 강화되는 분위기다. 전문가들은 AI 추천을 인간 전문의의 판단과 연계해 결과 해석에 집중하는 ‘휴먼 인 더 루프(Human-in-the-loop)’ 체계가 당분간 필수일 것으로 본다.

산업계는 이번 생성형AI 기술이 실제 시장 혁신으로 이어질 수 있을지, 제도와 신뢰성의 진화 속도에 주목하고 있다. 기술과 윤리, 산업과 제도의 균형 확립이 신약개발의 새로운 전환점이 될 것으로 전망된다.