“AAV 유전자치료제, 빅파마가 베팅”…황반변성 신약 개발 경쟁 격화

AAV(아데노부속바이러스) 기반 유전자치료제가 안과질환 치료의 판을 바꾸고 있다. 최근 글로벌 대형 제약사(빅파마)인 일라이릴리와 오츠카제약이 수천억 원을 투입, 황반변성 유전자치료제 기업 인수 및 판권 계약에 나서면서 시장의 변화가 가속화되고 있다. 업계는 해당 기술 이전·매각이 ‘치료제 패러다임 전환’ 경쟁의 분기점이 될 것으로 평가한다.

지난달 일라이릴리는 미국 애드베럼 바이오테크놀로지를 2억6200만 달러에 인수하며, 습성 노인성 황반변성 신약 ‘익소벡’의 임상 3상 권리와 기술력을 확보했다. 일본 오츠카제약은 같은 달 4DMT(4D Molecular Therapeutics)와 8500만 달러 규모로 ‘4D-150’의 APAC 지역 판권 계약을 체결, 3년간 5000만 달러 추가 분담과 최대 3억3600만 달러 마일스톤 비용까지 약정했다. 업계에서는 단일 지역권·개발 비용 구조에도 불구, 오츠카제약의 판권금액이 높아진 점을 AAV 안과 기술의 시장 매력과 기업가치 회복 신호로 해석한다.

AAV는 유전자를 특정 세포에 안정적으로 전달하는 전달체(벡터)로, 면역반응과 세포독성이 낮아 반복 투약·장기치료가 필요한 안과, 신경계 질환에 특화돼 있다. 기존 주사제 치료는 환자 불편, 반복 투여의 한계로 치료 순응도가 낮았으나, AAV 기반 유전자치료제는 1년에 1회 투여만으로도 장기간 망막에서 치료 단백질이 생산된다. 예비 임상에서 기존 약물 대비 투여주기 연장 및 혈중 약효 지속성이 입증되면서, 환자와 의료진 입장에서도 치료 편의성·효율성 개선이 기대된다.

글로벌 데이터에 따르면 글로벌 습성 노인성 황반변성(wAMD) 치료 시장은 2023년 67억 달러에서 연평균 12.1% 성장, 2031년 166억 달러로 예측된다. 특히 wAMD 유전자치료제 시장은 연 59.6%라는 압도적 성장률로 2031년 49억 달러에 이를 것으로 분석된다.

AAV 기반 치료제는 미국·일본 외에도 국내 연구진의 성장 전선이 확대 중이다. 뉴라클제네틱스가 자체 개발한 'NG101'은 항-VEGF 단백질을 눈 안 망막에 유전적으로 발현시켜 수년간 치료를 노린다. 미국 FDA와 캐나다 보건당국 임상 1/2a 승인을 받고, 최근 108억원 한국산업은행 투자를 추가 유치해 총 370억원 규모의 시리즈C 자금을 끌어모았다. 국내 유전자치료제 산업에도 글로벌 신약개발 레이스가 현실화되는 분위기다.

미국과 일본의 대규모 인수·판권 거래, 글로벌 유전자치료제 시장의 고성장 신호는 국내 기업 및 R&D에 직접적인 압박과 동기부여가 되고 있다. 전문가들은 “시장 진입 장벽이 높지만, AAV 치료제 임상 성공 및 상업화 시기가 신약개발 경쟁 판을 재편할 것”이라고 본다. 산업계는 해당 기술들의 현실적 시장 진입과 보험·규제 환경 정비에 관심을 집중하고 있다.