“GV1001, PSP 치료제 효과 확인”…젬백스, 임상 3상 글로벌 진출 본격화

진행성핵상마비(PSP) 치료제 개발에 속도를 내고 있는 젬백스앤카엘이 후보물질 ‘GV1001’의 2상 연장 임상시험 투약을 마쳤다. 23일 젬백스앤카엘에 따르면, 이번 연장 임상시험은 2023년 6월 첫 환자 등록 이후 총 18개월간 진행됐고, 선행 임상시험에 참여했던 환자 중 동의한 67명이 참여해 최근 마지막 투약과 관찰을 모두 완료했다. 이는 선행 임상 환자의 85% 이상이 연장 임상에 이어질 만큼 높은 환자 순응도를 보인 것이다.

젬백스는 이미 2상 임상에서 GV1001 0.56mg 투여군에서 내약성과 질환 진행 억제 경향성을 확인했다고 밝혔다. 이번 연장 임상 및 선행 임상 데이터를 통합 분석한 결과, 외부 대조군과 비교해 통계적으로 유의한 치료 효과도 도출됐다. 회사 측은 이 성과를 글로벌 임상 3상 설계 준비의 핵심 근거로 삼고 있다.

업계에서는 FDA의 패스트트랙 및 희귀의약품 지정, 유럽 EMA의 희귀의약품 지정이 향후 GV1001 상용화 가능성에 긍정적으로 작용할 것으로 보고 있다. 젬백스는 임상시험수탁기관(CRO)로부터 순차적으로 최종 분석 결과를 받은 후, 주요 전문가들과의 검토를 거쳐 내년 글로벌 3상 개시에 본격 나설 계획이다.

전문가들은 PSP 분야에서 치료제가 사실상 없는 만큼, 이번 데이터 확보가 국내 바이오업계뿐 아니라 글로벌 희귀질환 시장 전체에 미치는 파급효과가 상당할 것으로 내다본다. 젬백스는 “세계 최초 PSP 치료제 개발을 목표로 전사적 노력을 기울이고 있다”고 밝혔다.

향후 젬백스의 글로벌 3상 추진과 미국·유럽 허가 전략이 신약 개발 생태계에 어떤 변화를 가져올지 주목된다.