“알츠하이머 신약 뇌손상도 잡나”…아리바이오, PDE5 억제제 새 적응증 주목

알츠하이머병 치료 신약 후보 AR1001이 외상성 뇌손상까지 치료 영역을 넓힌다. 바이오기업 아리바이오는 내달 서울에서 열리는 ‘2025 세계신경과학회’에서 AR1001의 새로운 임상 및 기전 연구 결과 2건을 공식 발표한다고 밝혔다. 이 회사는 경구용 PDE5(포스포디에스테라제5) 억제제 AR1001의 혈중 바이오마커와 영상검사 높은 일치성, 외상성 뇌신경 보호효과를 토대로, 신경계 급성질환 시장까지 파급력이 확장되고 있다는 평가다. 업계에서는 이 연구가 알츠하이머 신약 후보군 경쟁의 분기점이 될지 주목하고 있다.

아리바이오는 세계 최대 신경과학 학술행사로 꼽히는 세계신경과학회(WCN)에서 AR1001의 3상 임상시험 선별 코호트 데이터를 처음 공개한다. 핵심은 혈장 내 pTau-217이라는 타우 단백질 변형체를 정밀 분석해, 임상 주요 바이오마커인 아밀로이드 PET(양전자 방출 단층촬영) 검사와 거의 동등 수준의 일치성을 기록했다는 점이다. 기존 알츠하이머 조기진단법 대비 혈액 기반의 간편성과 민감도가 대폭 개선됐다는 것이다.

두 번째는 AR1001이 외상성 뇌손상(TBI) 환경에서 신경세포 사멸과 변성 진행을 억제하는 보호효과에 관한 연구다. 아리바이오 연구진은 PDE5 억제 원리가 산화스트레스 반응 및 뇌 내 아연 불균형을 줄여 신경세포를 적극적으로 보전한다고 밝혔다. 임상 전 모델에서 뚜렷한 신경 보호 효과가 확인됐다고 소개했다. 특히 이번 기술은 기존 PDE5 억제제 연구의 한계를 극복했다는 평가도 나온다.

AR1001의 임상3상은 2024년 기준 미국과 한국 등에서 다국가 공동으로 피험자 500여명을 확보해 진행 중이다. 혈장 기반 진단 보조 기술은 비침습 검진 수요가 급증하는 임상 현장에서 활용성이 높다는 평가를 받아왔다. 더불어 뇌손상, 후유증 관리 등 급성신경계 질환까지 적응증 확장이 검토됨에 따라 시장성이 주목 받고 있다.

현재 미국, 유럽 등 글로벌 신약 시장에서도 알츠하이머 조기진단 바이오마커, 신경재생 등 다중 기전개발이 경쟁적으로 전개되고 있다. 화이자, 바이오젠 등 선두 제약사의 항체치료제가 아밀로이드 축적억제에 초점을 맞췄다면, AR1001은 다중 경로 신경보호 기전이 차별점이다. 이에 대해 전문가들은 “차세대 신경계 치료제 패러다임의 전환 가능성”을 조심스럽게 전망한다.

아리바이오는 AR1001의 새로운 적응증 임상 역시 준비 중이다. 이번에 공개되는 연구는 미국 아리바이오 지사장이 직접 구두 발표한다. 한편 신약의 효능·안전성 최종 검증은 해당 국가 보건당국(예: FDA, 식약처) 임상 규제 절차를 거칠 예정이다. 혈장 기반 바이오마커 진단의 의료데이터 활용에 대한 윤리·보안 논의 역시 신고제, 국가 표준화 등 제도화가 뒤따른다.

프레드 킴 미국지사장은 “AR1001이 알츠하이머조차 넘어서 퇴행성 뇌질환 전반, 급성손상까지 확장될 것임을 이번 연구로 확인했다”며 “뇌신경 분야 미충족 수요에 대한 새로운 치료 대안으로 자리매김할 가능성이 있다”고 말했다. 산업계는 이번 기술이 실제 시장에 안착할 수 있을지 주시하고 있다.