“비장 티로신 억제제 등장”…면역성 혈소판 감소증 새 치료 옵션 주목

면역성 혈소판 감소증(IMMUNE THROMBOCYTOPENIA, ITP)을 겨냥한 신규 치료제가 국내 의료 현장에 도입되면서, 자주 멍이 들거나 이유 없는 출혈이 반복되는 환자들의 치료 환경이 변화하고 있다. JW중외제약이 소개한 비장 티로신 인산화효소 억제 기반 경구 신약은 기존의 면역억제제·스테로이드 등 1차 치료 대비 복용 편의성과 치료 효과에서 진보를 보여, ‘미충족 수요’ 환자군에 실질적 대안을 제공한다는 평가다. 업계는 이 기전을 ‘자가면역질환 치료 전략의 전환점’으로 보고 있다.

면역성 혈소판 감소증은 우리 몸의 면역계가 혈소판(혈액 응고 기능 담당 세포)을 적으로 오인, 공격하는 ‘자가면역’ 기전의 희귀질환이다. 혈소판 수치가 정상보다 낮아지면서 피부 아래 붉은 점 형태의 출혈(자반)·멍, 코피·잇몸 출혈 및 여성 과다 월경 등 다양한 증상으로 나타난다. 어린이의 경우 자연 회복률이 높지만, 성인 특히 여성은 만성 형태로 수개월 이상 지속될 수 있어 장기 관리가 필수적이다.

질환 발현에는 바이러스 감염, 특정 약물, 헬리코박터균 등 다양한 요인이 관여한다. 혈소판 수치가 급격히 저하될 경우 위장관, 드물게는 뇌출혈과 같은 치명적 합병증도 유발할 수 있어, 단순한 피부 멍·출혈이 반복된다면 혈액검사 등 전문 진료가 권고된다.

ITP 치료는 혈소판 수치와 환자 개별 위험요인에 따라 결정된다. 증상이 경미하다면 관찰만으로 관리가 가능하지만, 반복 출혈이나 수치가 현저히 낮은 환자에게는 스테로이드·면역글로불린 등 1차 치료가 우선 적용된다. 문제는 해당 약제 장기 복용 시 부작용 부담이 커 ‘지속 치료’엔 한계가 있어, 기존 치료 불응 환자에겐 비장 절제술·면역억제제 등 2차 요법도 병행돼 왔다.

최근 JW중외제약이 소개한 비장 티로신 인산화효소 억제제는 대식세포를 매개로 진행되는 혈소판 파괴 경로를 차단, 병태생리 기전을 직접 타깃 한다. 기존 면역억제제 대비 표적성이 높고 경구제로 개발돼 복용 편의성까지 확보했다는 것이 전문가 평이다. 특히 기존 치료방식에 반응하지 않는 환자 집단에서 유의미한 임상 효과가 보고되면서 의료진 선택지가 넓어졌다.

글로벌 시장에서는 미국과 유럽을 중심으로 표적 기전 신약 개발이 본격화됐다. 미국 FDA는 이미 유사 작용기전 신약의 허가·상용화를 진행 중이며, 희귀 난치성 자가면역질환군의 치료 ‘미충족 수요’ 해소 측면에서 높은 성장세가 관측된다.

다만 국내외 모두 건강보험 급여, 장기 안전성·효율성 데이터 확보 등 제도·임상 환경 정비는 과제로 남아 있다. 자가면역질환 특성상 장기복용 중 누적된 이상반응 관리, 약제 선택의 적정성 등이 의료윤리·환자권리 차원에서도 논의 중이다.

전문가들은 “면역성 혈소판 감소증은 저명한 증상이 부족해 진단·관리 공백이 잦다”며 “조기 진단과 개인 맞춤형 치료, 신약 접근성 개선이 산업 발전의 핵심 요소로 작용할 전망”이라고 분석했다. 산업계는 이번 기술이 실제 시장에 안착할 수 있을지 주시하고 있다.